INHIBIDOR DEL ACTIVADOR DE MIOSTATINA POR EL SRK-015 PROMUEVE LA FUREZA MUSCULAR EN MODELOS TERAPEUTICOS DE RATON CON AME. Presentado por la Dra. Kimberliy Long en elAnnual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL
La inhibición farmacológica de la miostatina es una terapia prometedora para muchas enfermedades musculares. La miostatina afecta sobre todo las fibras tipo II, que son las que mas se ven afectadas en la AME: Es un regulador negativo de la masa muscular y promueve el catabolismo muscular.
El SRK-015 es un anticuerpo que bloquea el clivaje previniendo la liberación de miostatina madura. Es un inhibidor de alta selectividad de la activación supracelular de la Miostatina. La inhibición de la miostatina mejora la masa muscular y la fuerza muscular. El SRK-015 testado en modelos de ratón con AME y en monos, ha evidenciado incremento de la masa muscular y de la fuerza muscular.
Los resultados expuestos por la Dra. Karen S. Chen durante la reunión de investigadores del CURE SMA evidencian, que al evaluar el SRK-015 en conjunto con nusinersen se potencia aún más la fuerza muscular en comparación al incremento en la fuerza muscular obtenida con el nusinersen de manera aislada.
Hasta el momento el SRK-015 ha sido testado en ratones y monos. Todavía no se ha establecido la seguridad y la eficacia en humanos.
Los autores anunciaron la realización de ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia del SRK-015, enpacientes AME tipo II y III tanto como monoterapia así como en combinación con un regulador SMN. Estos estudios están planificados para el año 2018.
El SRK-015 fue desarrollado por el grupo Scholar Roc. Scholar Roc es una compañía de biotecnología enfocada en descubrir y desarrollar fármacos que selectivamente apunten a los factores de crecimiento en el microambiente de la enfermedad.
El Dr. Nagesh Mahanthappa presidente y director ejecutivo de Scholar Roc considera que ahora la “próxima frontera” está en el desarrollo de nuevas terapias como el SRK-015 que abordan directamente la atrofia muscular, ya sea sola o en combinación con otras terapias.
