En los últimos años, observamos un incremento significativo de los ensayos clínicos en atrofia muscular espinal, para evaluar la eficacia de nuevas terapias. La monitorización de las diferentes terapias requiere de escalas válidas, reproducibles, confiables, que no fatiguen al paciente, que sean de bajo coste y con materiales accesibles.
El evaluar cambios en la evolución y en la función cobra más valor e interés, sobre todo en aquellos subtipos y edades donde la progresión de la enfermedad es muy lenta, o se encuentra en una fase de plateau.
Este grupo de la Pontificia Universidad Católica de Chile, diseñó una escala para evaluar la función de los miembros superiores en pacientes con DMD y AME.
Esta escala, de distribución gratuita (ver manual), autoentrenable (ver demo), tiene la fortaleza de mostrar una alta concordancia interevaluadores con un coeficiente W de Kendall de 0,96 (p < 0,001) y una correlación intrajueces en promedio mayor a 0,97, evidenciando la efectividad de la estrategia de autoaprendizaje. Además de la fortaleza de la accesibilidad y autoentrenamiento para los profesionales, está diseñado con materiales de bajo coste y de fácil adquisición, cuenta con manuales e instrucciones que favorecen el autoaprendizaje y está diseñada en español. La debilidad que observamos en el estudio, es el número de participantes, sobre todo con AME, por lo que se requiere de futuros estudios con un mayor número de pacientes.