El ensayo clínico de estimulación electromagnética en AME de la Universidad de Pittsburgh está dirigido a personas con AME entre 16 y 65 años que estén recibiendo tratamiento para la AME y que puedan mantenerse sentados de forma independiente (Sitters), pero no puedan hacerlo de pie.
Además, deben tener movilidad en los brazos suficiente para poder sostener un lápiz, recoger una moneda o ficha, o conducir una silla de ruedas motorizada, según lo evaluado por la escala del Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM). Consulta los criterios de inclusión y exclusión detallados más adelante.
Las personas con AME en España pueden participar en el reclutamiento. La Universidad de Pisttsburgh cubrirá los gastos de viaje y alojamiento, tanto para la persona participante como de un asistente personal.
Datos del ensayo
Estado: Reclutando
Población que se está reclutando: personas con AME de entre 16 y 65 años que estén en tratamiento y que puedan mantenerse sentados de forma independiente (sittters) pero no de pie.
En España: El ensayo no se realiza en España, pero los españoles pueden participar en el reclutamiento, para participar tendrán que residir en Pittsburgh, EEUU, durante 8 semanas.
Admite personas sin tratamiento: No
Admite a personas actualmente en tratamientos para la AME: Sí, es necesario que los participantes que estén recibiendo tratamiento con nusinersen (Spinraza) o risdiplam (Evrysdi) desde al menos seis meses antes de la inscripción.
Admite a personas con escoliosis: Sí, incluso si se ha realizado una fusión espinal. Si la curvatura es severa y está en la zona cervical, su candidatura tendrá que ser evaluada por el neurocirujano del ensayo.
Objetivo: Evaluar si la estimulación electromagnética puede mejorar la función motora, aumentar la fuerza muscular y disminuir la fatigabilidad en personas con AME. La estimulación electromagnética de las fibras sensoriales que conectan con las motoneuronas facilita la activación de estas últimas.
Duración: 8 semanas con sesiones de 4 horas, 5 días a la semana. Lo que permitiría trabajar o estudiar online.
¿Cómo puedo inscribirme en el ensayo clínico de estimulación electromagnética en AME?
Si estás interesado en participar en el ensayo clínico escribe un email lo antes posible a la coordinadora del ensayo Sydney Bader a syb17@pitt.edu para conocer mejor el ensayo.
La Universidad de Pittsburgh realizará varias entrevistas por videoconferencia para conocer mejor al interesado/a y explicar el ensayo con más detalle.
Es importante que consultes a tu médico de referencia en el tratamiento de la AME y le informes de este ensayo clínico y tu interés en participar para que medie en el proceso. Si tiene dudas, pueden consultarlas con el equipo de la Universidad de Pittsburgh.
La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico participantes, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo
Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:
Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.
Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.
El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España. Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.
En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.
Criterios de inclusión:
Las personas interesadas en participar en este ensayo clínico deben cumplir con estos criterios:
Confirmación del diagnóstico: tener un diagnóstico genéticamente confirmado de AME 5q.
Requisitos de movilidad: Los participantes deben tener capacidad de mantenerse sentados de forma independiente (Sitters) pero no de hacerlo de pie.
Límites de edad: Los participantes elegibles deben tener entre 16 y 65 años.
Movilidad en los brazos: Los participantes deben poder sostener un lápiz, recoger una moneda o ficha o conducir una silla de ruedas eléctrica, según lo evaluado por la escala del Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM).
Historial de tratamiento: Los participantes deben estar recibiendo tratamiento para la AME con nusinersen (Spinraza) o risdiplam (Evrysdi), desde al menos seis meses antes de la inscripción.
Disponibilidad y cumplimiento: Los participantes deben poder y estar dispuestos a cumplir con las visitas programadas y los procedimientos del estudio, lo que incluye trasladarse a Pittsburgh durante aproximadamente 8 semanas.
Criterios de exclusión:
Los siguientes son motivos de exclusión del ensayo clínico
Historial médico: Quedarán excluidos los participantes con contracturas articulares moderadas o graves que afecten la capacidad de realizar las mediciones del estudio sobre la parte superior del cuerpo. Aquellos que necesiten soporte ventilatorio, tengan insuficiencia renal, problemas de comportamiento o cognitivos graves que impidan su participación o cualquier afección médica en curso o anomalía en los análisis de laboratorio que pueda hacer que no sea seguro anestesiarles o pueda afectar los resultados o el seguimiento del estudio. También se excluirá a personas embarazadas o en periodo de lactancia.
Ciertos medicamentos: Los participantes que tomen ciertos medicamentos, como anticoagulantes, medicamentos antiespásticos o anticonvulsivos, dentro de las 4 semanas previas a la implantación.
Otros: Las personas con claustrofobia severa, con implantes médicos que les impidan realizarse resonancias magnéticas o aquellas que necesiten sedación para someterse a una resonancia
