EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS CON AME DE COMIENZO TARDIO: RESULTADOS PROVISIONALE DE LA FASE III ESTUDIO CHERISH Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL
El Dr. Eugenio Mercuri, presentó los resultados provisionales del estudio Cherish El Cherish es un estudio multicéntrico, fase 3, randomizado, doble ciego, grupo control con procedimiento simulado, para evaluar la eficacia y seguridad del nusinersen en niños con AME de desarrollo tardío. La mayoría de los niños en el estudio Cherish desarrollarán AME tipo II o III.
El nusinersen es un oligonucleótido antisentido para el tratamiento de la AME. Alterando el empalme del gen SMN2 la cantidad de RNAm SMN de longitud completa se incrementa mediante la inclusión del exón 7.
Con una randomizacion de 2:1 los participantes recibieron 4 dosis de 12 mg de nusinersen intratecal o de procedimiento simulado durante 15 meses. Participaron 126 niños de edades comprendidas entre los 2 y 12 años. A los 15 meses se realizó la primera evaluación de los hallazgos. Se valoraron los cambios del puntaje basal en la escala motora funcional de Hammersmith expandida (HFMSE), comparándolo con los hallazgos obtenidos a los 15 meses. Se valoró la proporción de niños que incrementaran en > 3 puntos en relación a la basal en la escala HFMSE. Quienes alcanzaran algún nuevo hito motor asi como cualquier cambio en el módulo de miembro superior revisado (RULM). También se valoraron la seguridad y tolerabilidad.
La primera evaluación a los 15 meses, evidenció diferencias en las funciones motoras estadísticamente significativas entre el grupo control y el grupo tratado. 57,3% del grupo tratado versus el 20,5% del grupo simulado tenían un incremente de > 3 puntos en la escala de HFMSE y 17,1% vs 10,5% respectivamente alcanzaron algún nuevo hito motor.
El Dr. Mercuri refirió además, que las mejorías son más obvias a los 15 meses que al inicio y que los niños más pequeños mostraron mejores resultados.
En los análisis preliminares, se observa mejoría clínica y estadísticamente significativa entre el grupo tratado y el grupo simulado, mostrando además un perfil de seguir favorable.
Los niños de este grupo se trasladan al estudio SHINE.
