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Cómo mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME. Infórmame familias.

En esta tercera entrega de los boletines Infórmame para familias queremos tratar sobre las estrategias que se están estudiando para  mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME.

Mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME en fármacos que ya han demostrado su eficacia, está siendo objeto de varios estudios que siguen estrategias muy diferentes.
El tratamiento con nusinersen (Spinraza) ya ha demostrado su eficacia. En la actualidad más de 11.000 personas a nivel mundial están siendo tratadas con con este fármaco. Ahora ha llegado el momento de dar un paso más y mejorar el beneficio obtenido con nusinersen con varias estrategias. La primera se orienta en incrementar la dosis de nusinersen y la segunda busca combinar nusinersen con sustancias que puedan mejorar su eficacia. Os explicamos ambas opciones
Descarga aquí «Cómo mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME» el tercer boletín de InfórmAME donde explicamos los dos ensayos que se están realizando actualmente para mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME y el proceso que seguirán hasta llegar a los pacientes.

El ensayo clínico DEVOTE para mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME

Los primeros estudios con nusinersen valoraron la dosis mínima segura que demostró eficacia. Esa es la dosis que se ha aprobado y comercializado. El estudio DEVOTE quiere establecer una dosis máxima segura eficaz. Permitiría espaciar las punciones lumbares manteniendo concentraciones constantes y adecuadas en el líquido cefalorraquideo. El primer paso para aumentar la dosis es valorar su seguridad.

Durante las jornadas de CURE SMA se presentaron los resultados de la fase A de este ensayo, te informamos sobre ellos en el boletín InfórmAME para familias.

Potenciar  Nusinersen con ácido valproico para mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME

El ácido valproico es un medicamento aprobado para el tratamiento de la epilepsia, ya conocido en la comunidad AME. Antes de la aparición de nusinersen, se había estudiado como posible tratamiento para la AME (como terapia única) sin resultados favorecedores.

Los estudios en ratones muestran que la combinación de nusinersen con el acido valproico

mejora la efectividad de nusinsen, al sumar sus efectos positivos y al mitigar los efectos negativos. Los ratones tratados con la combinación mejoran la supervivencia y la función muscular al compararlos con los ratones tratados solamente con nusinersen.

Infórmate sobre esta estrategia para potenciar la efectividad de los tratamientos para la AME en el boletín InfórmAME para familias.

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