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AveXis anuncia el inicio de un ensayo clínico en fase 1 en EEUU para afectados de AME tipo 2, a través de administración intratecal de AVXS-101

Resumen de la noticia, elaborado por FundAME: Tras la publicación de los esperanzadores resultados del estudio de reemplazo génico en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 1 y el inicio de la fase 3 -también en pacientes con AME tipo I-, AveXis anuncia el inicio de un ensayo clínico en fase 1 …
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TERAPIA DE REEMPLAZO GÉNICO EN DOSIS ÚNICA PARA LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

TERAPIA DE REEMPLAZO GÉNICO EN DOSIS ÚNICA PARA LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL Resumen del artículo ofrecido por FUNDAME, noviembre 2017     Con el título de Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy, los autores J.R. Mendell, S. Al‐Zaidy, R. Shell y colaboradores publicaron…
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Nuevos datos sobre los estudios de ENDEAR y EMBRACE de nusinersen en el 22º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society en Saint Malo

Resumen de FundAME: En el congreso internacional de la sociedad mundial del músculo, llevado a cabo en Saint Malo, Francia entre el 3 y el 7 de octubre, se presentaron nuevos datos sobre los estudios de  ENDEAR y EMBRACE de nusinersen. Los nuevos análisis de los resultados, publicados por Biogen sig…
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El RG7916 incrementa la producción de proteína SMN en el ensayo clínico SUNFISH en pacientes con Atrofia Muscular Espinal 2/3

Resumen de Fundame: El 3 de Octubre de 2017, PTC Therapeutics presentó los resultados de la Parte 1 ensayo SUNFISH de la molécula RG7916 en pacientes con AME Tipo II/III. En el ensayo se ha comprobado que hay un incremento medio de 2.5 veces de producción de proteína SMN  ligado a la administración …
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Comunicado de Novartis sobre su molécula en estudio el BRANAPLAM (LMI070)

A continuación incluimos el comunicado de laboratorios Novartis sobre su molécula en estudio BRANAPLAM (LMI070)     Traducción realizada por FundAme del comunicado de Novartis.   LMI070 (branaplam) en la Atrofia Muscular Espinal (AME) Actualización en nombre del equipo del programa branaplam …
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Comunicado ROCHE: Inicio de la Parte 2 del estudio SUNFISH

A continuación incluimos el comunicado de la laboratorios Roche anunciando el comienzo de la Parte 2 de su ensayo clínico Sunfish, para AME tipo 2 y 3, en varios países,  entre ellos,  España.  12 de septiembre de 2017 Inicio de la Parte 2 del estudio SUNFISH   Estimada comunidad AME: Estamos enfoc…
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Resultados del ensayo de fase 1 del RG7916 de Roche en individuos sanos

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Actualización de Roche a la comunidad sobre nuestra molécula, el RG7916

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Una nueva herramienta para el seguimiento de la progresión de la atrofia muscular espinal (AME): la resonancia magnética cuantitativa (RMNc).

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Terapéutica en AME: Un panorama comparativo de las opciones de Fármacos aprobados y en desarrollo

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