El sistema ThecaFlex DRx™ es una alternativa a la punción lumbar para la administración de nusinersen (Spinraza) y se coloca de forma quirúrgica. Consta de un puerto que queda instalado bajo la piel del abdomen y un catéter, que es un tubo flexible, que lo conecta a la zona intratecal donde debe administrarse nusinersen. A partir de su colocación, la medicación se administra a través del puerto en el abdomen.

Datos del ensayo

Población que se está reclutando: personas con AME mayores de 3 años que estén recibiendo o recibirán tratamiento con nusinersen periódicamente, que tengan resistencia a la punción lumbar, problemas respiratorios o que su neurólogo considere adecuado recibir nusinersen a través del dispositivo.

En España: El ensayo se realizará en el Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia.

Admite a personas sin tratamiento: Sí, siempre que sean candidatos a recibir nusinersen.

Admite a personas actualmente en tratamientos para la AME: Sí, personas en tratamiento con nusinersen o risdiplam.

Admite a personas con escoliosis: Sí

Objetivo: Evaluar la seguridad y eficacia del sistema ThecaFlex DRx™ para el tratamiento con nusinersen en personas con AME.

Duración: Se estima que 60 meses.

¿Cómo puedo inscribirme en el ensayo PIERRE?

Si estás interesado en participar en el ensayo clínico es importante que consultes a tu médico de referencia en el tratamiento de la AME y le informes de este ensayo clínico y tu interés en participar para que medie en el proceso. Si tiene dudas, pueden consultarlas con el equipo del Hospital La Fe.

La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico participantes, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo

Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:

Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos deben explicarte claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez finalizado.

Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e inquietudes, podrás tomar la decisión de participar en el ensayo con toda la información necesaria y valorar si es conveniente para ti.

El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España. Ha demostrado ser una base de datos útil para identificar pacientes aptos, quienes han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es un requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.

En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de atrofia muscular espinal 5q. Incluye aquellos que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.

Más información en:

https://clinicaltrials.gov/study/NCT05866419?cond=spinal%20muscular%20atrophy&term=pierre&rank=2