SMA Europe, la organización paraguas de las entidades de pacientes con AME de Europa, ha presentado los cinco proyectos que han sido seleccionados en su 12 convocatoria de investigación de la atrofia muscular espinal. Los proyectos han sido elegidos por su Comité Científico Asesor, integrado por los especialistas más reputados en esta enfermedad neuromuscular y un comité asesor compuesto por personas con AME y sus familias con formación en investigación o en defensa de los pacientes.
Nicole Gusset, directora de SMA Europe ha celebrado la selección de estos proyectos de investigación y ha comentado que incluso con los tratamientos actuales, la investigación sigue siendo indispensable para la comunidad AME.
FundAME ha entregado 80.000€ para financiar la convocatoria de investigación de la AME que reúne los mejores proyectos de investigación de la atrofia muscular espinal a nivel mundial. Estos fondos se obtuvieron gracias a las donaciones, los eventos, las iniciativas solidarias, las ventas de la tienda solidaria y a nuestros socios. Sin ellos, no podríamos impulsar la investigación y mejorar el futuro de las personas con AME.
Proyectos de investigación de la AME seleccionados por SMA Europe
Los tratamientos para la AME pueden ralentizar o incluso detener la progresión de la enfermedad, pero su eficacia varía de una persona a otra. Uno de los proyectos recientemente financiados busca identificar biomarcadores avanzados que permitan medir con mayor precisión la progresión de la AME y la respuesta a los tratamientos, considerando su impacto en todo el cuerpo. Este proyecto estará dirigido por Gabriella Viero, PhD, en el Consejo Nacional de Investigaciones de Trento, Italia.
El sistema neuromuscular es el principal afectado por la atrofia muscular espinal, pero en los últimos años se han identificado síntomas que afectan a otros sistemas. El profesor Parson y su equipo de la Universidad de Aberdeen. Gran Bretaña, han demostrado cambios de gran alcance en los sistemas cardiovascular, gastrointestinal y renal. Además, han encontrado un problema en los vasos sanguíneos que llevan oxígeno y nutrientes a estos órganos, relacionados con la pérdida de células nerviosas. El proyecto financiado por SMA Europe permitirá investigar si estos defectos en los vasos sanguíneos pueden causar o agravar los síntomas de la AME y si es así, poder desarrollar nuevos tratamientos.
Otro aspecto poco estudiado en la AME es el papel que desempeña el calcio en las contracciones musculares. El proyecto liderado por Sorana Ciura, PhD, en el Institut Imagine en Francia utilizará un modelo de pez, junto con células humanas, para evaluar si los fármacos que modulan el calcio podrían formar parte del tratamiento de la enfermedad.
Las células madre musculares pueden ayudar a reparar el tejido muscular dañado. El cuarto proyecto financiado estudiará si los tratamientos para la AME actuales preservan estas células y estudiarán en profundidad su conexión con las motoneuronas. Este proyecto está liderado por Nathalie Didier, PhD, en el Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM) en Francia.
Uno de los síntomas iniciales de la AME se manifiesta en la unión entre las células nerviosas y las células musculares. El quinto proyecto seleccionado creará modelos celulares tridimensionales para entender cómo afecta la AME a la unión neuromuscular. Dirigido por Morgan Gazzola, PhD, en el Instituto para la Terapia con Células Madre y la Exploración de Enfermedades Monogénicas en Francia.
¿Qué proyectos se han financiado a través de las Convocatorias de Investigación de SMA Europe?
Desde 2008, SMA Europe ha destinado 6.058.034 euros a la financiación de proyectos de investigación enfocados en la mejor comprensión de la atrofia muscular espinal (48 %), el desarrollo terapéutico (46%) y el apoyo a iniciativas clínicas (6 %).
En FundAME creemos que la investigación es la clave para transformar la vida de las personas con AME. Por eso, seguimos trabajando para que cada avance científico se traduzca en mejoras reales para quienes conviven con esta enfermedad.
