Dos nuevos ensayos clínicos para la AME autorizados en España: Tratamiento intratecal con terapia génica y Taldefgropeb alfa

A continuación os ofrecemos un breve resumen de cada uno de ellos: 1.- Ensayo clínico: tratamiento intratecal con terapia génica Zolgensma para pacientes previamente tratados con nusinersen o risdiplam: Será un ensayo de fase IIIb, multicéntrico internacional, abierto y sin grupo placebo. El objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la […]

FundAME colabora con el estudio «AMEsobreruedas» de la Universidad de Castilla-La Mancha

La Fundación Atrofia Muscular Espinal colabora con el estudio «AME sobre ruedas» de la Universidad Castilla-La Mancha y la Fundación Alicia Koplowitz.  El estudio AME sobre ruedas busca evaluar la participación de niños con AME Tipo I gracias al desplazamiento mediante coches eléctricos adaptados que serán donados a los participantes tras el mismo. Actualmente el […]