El impacto de COVID 19 para las personas que viven con una enfermedad rara

EURORDIS organiza un seminario web de la Comisión Europea el 9 de junio de 11.00 a 12.00 hrs. El propósito del webinar es proporcionar una visión general de cómo Covid-19 está afectando la prestación de servicios de salud para pacientes con enfermedades raras. La agenda y la información técnica sobre cómo conectarse se pueden encontrar […]

LABORATORIOS ROCHE PRESENTA DATOS SOBRE SU ENSAYO CLÍNICO EN PACIENTES AME TIPO 1

Laboratorios Roche ha ofrecido resultados de la parte 2 del estudio clínico FIREFISH, un ensayo internacional que evalúa Risdiplam en bebés de entre 1 y 7 meses de edad con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1 sintomático.  Los resultados presentados son realmente muy alentadores al demostrar una mejora significativa en los hitos motores, en la […]

Actualización Scholar Rock mayo 2020

            7 de mayo de 2020 Estimados amigos, La compañia biofarmacéutica Scholar Rock publicó el pasado 7 de mayo una actualización sobre el estado de su ensayo clínico TOPAZ con SRK-015 en personas afectadas por atrofia muscular espinal (AME). El ensayo clínico TOPAZ está desarrollando actualmente su fase 2 en […]