EFICACIA Y SEGURIDAD DEL NUSINERSEN EN NIÑOS CON AME DE COMIENZO TARIDO: RESULTADOS DE FASE 1b/2a ESTUDIO MULTICENTRICO (CS2) Y EXTENSION ABIERTA (CS12). Annual Spinal Muscular Atrophy Conference Junio 29–Julio 2, 2017 Orlando, FL
EFICACIA Y SEGURIDAD DEL NUSINERSEN EN NIÑOS CON AME DE COMIENZO TARIDO: RESULTADOS DE FASE 1b/2a ESTUDIO MULTICENTRICO (CS2) Y EXTENSION ABIERTA (CS12) Chiriboga CA, Darras BT, Montes J, et al. 2017 Annual Spinal Muscular Atrophy Conference I 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL Nusinersen es un oligonucleótido antisentido diseñado para modificar el empalme del ARN pre-mensajero […]
ESTUDIOS CLINICOS DEL RG7916 EN PACIENTES CON AME: ACTUALIZACION RG 7916
CLINICAL STUDIES OF RG7916 IN PATIENTS WITH SPINAL MUSCULAR ATROPHY: STUDY UPTADE, presentado por el Dr. Eugenio Mercuri en el Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL El RG7916 es una molécula pequeña desarrollada por Roche, administrada por vía oral, diseñada para modificar el empalme del gen SMN2 para incrementara los niveles de […]
LA VENTILACION NO INVASIVA REDUCE EL GASTO ENERGÉTICO EN LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.
LA VENTILACION NO INVASIVA REDUCE EL GASTO ENERGÉTICO EN LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL. Dra. Simona Bertoli en el Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL Los niños con AME de los tipo I y II, presentan debilidad muscular generalizada en miembros, tronco y musculatura respiratoria causando una insuficiencia respiratoria en la mayoría de […]
SMN ALREDEDOR DEL RELOJ: DESREGULACION CIRCADIANA EN TEJIDOS METABOLICOS EN AME
SMN ALREDEDOR DEL RELOJ: DESREGULACION CIRCADIANA EN TEJIDOS METABOLICOS EN AME presentado por la Dra. Lisa Marie Walter en el Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL El comportamiento y la fisiología están regulados por un ritmo circadiano de 24 horas gobernado por un gen de reloj central y una relación funcional existe […]
INHIBIDOR DEL ACTIVADOR DE MIOSTATINA POR EL SRK-015 PROMUEVE LA FUREZA MUSCULAR
INHIBIDOR DEL ACTIVADOR DE MIOSTATINA POR EL SRK-015 PROMUEVE LA FUREZA MUSCULAR EN MODELOS TERAPEUTICOS DE RATON CON AME. Presentado por la Dra. Kimberliy Long en elAnnual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL La inhibición farmacológica de la miostatina es una terapia prometedora para muchas enfermedades musculares. La miostatina afecta sobre todo las […]
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS CON AME DE COMIENZO TARDIO: ESTUDIO CHERISH
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS CON AME DE COMIENZO TARDIO: RESULTADOS PROVISIONALE DE LA FASE III ESTUDIO CHERISH Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL El Dr. Eugenio Mercuri, presentó los resultados provisionales del estudio Cherish El Cherish es un estudio multicéntrico, fase 3, randomizado, doble ciego, grupo control con procedimiento […]
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS PRESINTOMÁTICOS DIAGNOSTICADOS GENETICAMENTE CON AME
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS PRESINTOMÁTICOS DIAGNOSTICADOS GENETICAMENTE CON AME: RESULTADOS DEL SEGUNDO ANÁLISIS PROVISIONAL DEL ESTUDIO EN DESARROLLO, FASE II ESTUDIO NURTURE. Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL NURTURE es un estudio en desarrollo, fase II, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia de nusinersen (12 mg dosis equivalente) […]