Mejoras en la función motora en pacientes con AME tipo 2 y 3 tratados con Risdiplam. Ensayo clínico Sunfish

Según los autores de la publicación sobre el ensayo clínico Sunfish, el tratamiento con Risdiplam (Evrysdi) en pacientes con AME tipo 2 y 3 que no podían caminar, logró mejoras en la función motora. El estudio se publicará en enero de 2022 en la prestigiosa revista científica The Lancet Neurology . El abstract puede consultarse en […]
Sapphire el nuevo ensayo clínico en fase 3 de Scholar Rock
La empresa farmacéutica Scholar Rock comenzará en los próximos meses la fase 3 de su ensayo clínico Sapphire para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia muscular con apitegromab junto a Nusinersen (Spinraza) y Evrysdi (Risdiplam). El ensayo va dirigido a pacientes con AME entre 2 y 21 años con AME tipo 2 […]
SMA Europe pide tu colaboración en EUPESMA para mejorar los cuidados y tratamientos de la AME
SMA Europe, nuestra organización paraguas europea, lanza la tercera encuesta EUPESMA. En este caso necesitan conocer los hábitos nutricionales, las rutinas de fisioterapia y el tratamiento que reciben los pacientes con AME para poder defender un mejor accesos a los cuidados y tratamientos de todos los pacientes en Europa. Necesitamos que participes rellenando la encuesta, […]
Se pospone el III Congreso Científico Internacional de Atrofia Muscular Espinal
Con gran pesar os comunicamos el aplazamiento del III Congreso Científico Internacional sobre Atrofia Muscular Espinal organizado por SMA Europe, siendo FundAME la entidad anfitriona. Una decisión difícil que sabemos que afectará a la comunidad AME, los investigadores, los clínicos, especialistas médicos, jóvenes talentos, las asociaciones de pacientes internacionales y a la industria farmacéutica, pero […]
Ya se ha aprobado la comercialización en España de Zolgensma, la terapia génica para la Atrofia Muscular Espinal
Buenas noticias, las autoridades sanitarias españolas han llegado a un acuerdo con la farmacéutica Novartis para comercializar en España la terapia génica con onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) y se ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS), por lo que los médicos ya pueden contar con él para tratar a sus pacientes […]