El impacto de COVID 19 para las personas que viven con una enfermedad rara
EURORDIS organiza un seminario web de la Comisión Europea el 9 de junio de 11.00 a 12.00 hrs. El propósito del webinar es proporcionar una visión general de cómo Covid-19 está afectando la prestación de servicios de salud para pacientes con enfermedades raras. La agenda y la información técnica sobre cómo conectarse se pueden encontrar […]
¡La Reunión Anual Internacional de Investigación y Atención Clínica 2020 de CURE SMA se está volviendo virtual!
La reunión anual internacional de investigación y atención clínica de Cure SMA se llevará a cabo del 10 al 12 de junio de 2020, 19:00 hrs, hora España. El registro SOLO está abierto a investigadores, proveedores de atención médica y profesionales de la industria que realicen investigaciones relacionadas con la AME o que brinden atención […]
LA COMISIÓN EUROPEA AUTORIZA LA COMERCIALIZACIÓN DE ZOLGENSMA®, EL SEGUNDO TRATAMIENTO ESPECÍFICO EN LA HISTORIA PARA LA AME
Madrid, 20 de mayo de 2020.- Estimados amigos, Ayer, la Comisión Europea anunció la Autorización de Comercialización (AC) condicional de Zolgensma® en el territorio de la Unión Europea. Se trata del 2º tratamiento específico en la historia para la AME y la primera terapia génica para tratar la enfermedad. La aprobación por un lado, cubre […]
LABORATORIOS ROCHE PRESENTA DATOS SOBRE SU ENSAYO CLÍNICO EN PACIENTES AME TIPO 1
Laboratorios Roche ha ofrecido resultados de la parte 2 del estudio clínico FIREFISH, un ensayo internacional que evalúa Risdiplam en bebés de entre 1 y 7 meses de edad con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1 sintomático. Los resultados presentados son realmente muy alentadores al demostrar una mejora significativa en los hitos motores, en la […]
Actualización Scholar Rock mayo 2020
7 de mayo de 2020 Estimados amigos, La compañia biofarmacéutica Scholar Rock publicó el pasado 7 de mayo una actualización sobre el estado de su ensayo clínico TOPAZ con SRK-015 en personas afectadas por atrofia muscular espinal (AME). El ensayo clínico TOPAZ está desarrollando actualmente su fase 2 en […]
