AveXis presenta datos sólidos en la AAN que demuestran la eficacia de Zolgensma® en un amplio espectro de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)
05 de mayo de 2019 Los datos preliminares informados por primera vez de STRONG en afectados de AME Tipo 2 revelaron unos rápidos incrementos en la función motora e importantes logros con Zolgensma intratecal (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101). Los nuevos datos provisionales de STR1VE en AME Tipo 1 continuaron mostrando una supervivencia prolongada libre de […]
Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH.
COMUNICADO DE PRENSA. Basilea, 7 de mayo 2019 Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME Ir al comunicado original Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH en la atrofia muscular espinal en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología del 2019. • En la primera […]
Scholar Rock anuncia el inicio de su ensayo clínico en fase 2 con SRK-015 para la Atrofia Muscular Espinal (AME)
Traducción de la nota de prensa original ofrecida por FundAME • Comienza el ensayo clínico en fase 2 denominado TOPAZ, que busca la dosificación óptima en pacientes afectados de AME tipos 2 y 3 con SRK-015. • Los datos preliminares de PK / PD para un subconjunto de pacientes se pronostican para finales de […]