SMN ALREDEDOR DEL RELOJ: DESREGULACION CIRCADIANA EN TEJIDOS METABOLICOS EN AME
SMN ALREDEDOR DEL RELOJ: DESREGULACION CIRCADIANA EN TEJIDOS METABOLICOS EN AME presentado por la Dra. Lisa Marie Walter en el Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL El comportamiento y la fisiología están regulados por un ritmo circadiano de 24 horas gobernado por un gen de reloj central y una relación funcional existe […]
INHIBIDOR DEL ACTIVADOR DE MIOSTATINA POR EL SRK-015 PROMUEVE LA FUREZA MUSCULAR
INHIBIDOR DEL ACTIVADOR DE MIOSTATINA POR EL SRK-015 PROMUEVE LA FUREZA MUSCULAR EN MODELOS TERAPEUTICOS DE RATON CON AME. Presentado por la Dra. Kimberliy Long en elAnnual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL La inhibición farmacológica de la miostatina es una terapia prometedora para muchas enfermedades musculares. La miostatina afecta sobre todo las […]
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS CON AME DE COMIENZO TARDIO: ESTUDIO CHERISH
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS CON AME DE COMIENZO TARDIO: RESULTADOS PROVISIONALE DE LA FASE III ESTUDIO CHERISH Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL El Dr. Eugenio Mercuri, presentó los resultados provisionales del estudio Cherish El Cherish es un estudio multicéntrico, fase 3, randomizado, doble ciego, grupo control con procedimiento […]
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS PRESINTOMÁTICOS DIAGNOSTICADOS GENETICAMENTE CON AME
EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUSINERSEN EN NIÑOS PRESINTOMÁTICOS DIAGNOSTICADOS GENETICAMENTE CON AME: RESULTADOS DEL SEGUNDO ANÁLISIS PROVISIONAL DEL ESTUDIO EN DESARROLLO, FASE II ESTUDIO NURTURE. Annual Spinal Muscular Atrophy Conference 29Junio–2Julio, 2017 Orlando, FL NURTURE es un estudio en desarrollo, fase II, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia de nusinersen (12 mg dosis equivalente) […]
Scholar Rock desarrolla el compuesto SRK-015 para mejorar la función muscular en pacientes con Atrofia Muscular Espinal
Los primeros resultados de la inhibición del activador de la miostatina en modelos preclínicos se expondrán la Conferencia Anual de Cure SMA El tratamiento con SRK-015 condujo a incremento significativo de la fuerza muscular en modelos genéticos de AME Resumen simplificado de FundAME: La compañía biotoecnológica Scholar Rock presenta en la conferencia anual de […]
Datos preliminares de la Fase 2 del Programa de Atrofia Muscular Espinal, presentados en la conferencia americana “CURE SMA”por PTC Therapeutics
Datos preliminares de la Fase 2 del Programa de Atrofia Muscular Espinal, presentados en la conferencia americana “CURE SMA”por PTC Therapeutics Resumen de FundAME: Durante las conferencias desarrolladas en la reunión anual de la asociación de pacientes americana CURE SMA en julio de 2017, PTC Therapeutics presentó datos clínicos preliminares del programa de […]
