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TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE INICIO INFANTIL CON NUSINERSEN: ESTUDIO DE FASE 2, ABIERTO, DOSIS ESCALONADA

Artículo publicado en el Lancet on-line del 6 de diciembre, sobre un ensayo clínico abierto  fase II, dosis escalonada, para evaluar la tolerabilidad, seguridad, farmacocinética y la eficacia clínica de múltiples dosis intratecales de Nusinersen en los pacientes afectos de AME tipo I.  El estudio muestra una eficacia clínica prometedora, evidenciada por mejoras en la […]

19 Jornadas de

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Madrid, 26 y 27 de septiembre

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