Programa de desarrollo clínico AVXS-101 (desde septiembre de 2018)
En respuesta a la solicitud de SMA Europe, AveXis envía una actualización de los programas de desarrollo clínico en curso. A continuación el comunicado: (Traducción al castellano ofrecida por FundAME) 26 de septiembre de 2018 Estimada comunidad AME, AveXis, ahora una compañía de Novartis, está investigando una terapia de reemplazo de genes para el tratamiento […]
Casos de hidrocefalia en pacientes en tratamiento con nusinersen
El pasado 27 y 28 de julio Biogen ha comunicado a la comunidad médica, de la existencia de 5 pacientes en tratamiento con nusinersen (Spinraza®) que han desarrollado una hidrocefalia. Por la información publicada, se trata de 4 niños con AME tipo 1 con edades comprendidas entre los 5 meses y los 3 años, y […]
Estudio observacional de las habilidades funcionales en bebés, niños y adultos con AME tipo 1, Pane at al. Neurology 2018.
Pane et al., An observational study of functional abilities in infants, children, and adults with type 1 SMA, Neurology (2018) Los objetivos del presente estudio fueron los de proporcionar una visión transversal antes del inicio del tratamiento con nusinersen en pacientes con AME tipo 1, con un amplio intervalo de edades y evaluar cómo […]
Beneficios de la expansión maxilar para un paciente con atrofia muscular espinal tipo 2, María Teresa Abeleira et al., American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation 2018.
Abeleira MT, Limeres J, Outumuro M, Vidal PS, Diniz-Freitas M, Ruíz-Piñón M, Diz P., Benefits of maxillary expansion for a patient with spinal muscular atrophy type 2, Am J Phys Med Rehabil. 2018 Aug 23. El grupo de la Universidad de Santiago de Compostela, presenta el caso de un niño de 10 años con el […]
Seguridad y tolerabilidad preliminares de un novedoso sistema de catéter intratecal subcutáneo para la administración repetida de Nusinersen en pacientes con atrofia muscular espinal, Kevin A. Strauss,et al J Pediatr Orthop 201
Strauss KA, Carson VJ, Brigatti KW, Young M, Robinson DL, Hendrickson C, Fox MD, Reed RM, Puffenberger EG, Mackenzie W, Miller F, Preliminary Safety and Tolerability of a Novel Subcutaneous Intrathecal Catheter System for repeated Outpatient Dosing of Nusinersen to Children and Adults With Spinal Muscular Atrophy, J Pediatr Orthop 2018 La escoliosis es […]
Programa de entrenamiento casero asistido con terapia vibratoria para niños con atrofia muscular espinal Child Neurology Open 2018 Christina Stark et al
Christina Stark, Ibrahim Duran, Sebahattin Cirak, Dipl-Chem, Stefanie Hamacher, Heike-Katharina Hoyer-Kuhn, Oliver Semler and Eckhard Schoenau. Vibration-Assisted Home Training Program for Children With Spinal Muscular Atrophy, Child Neurology Open 2018 El objetivo de este estudio de la University of Cologne, en Alemania fue el de determinar el efecto de un nuevo método de rehabilitación […]
BUENAS NOTICIAS: DOS CENTROS DEL ENSAYO FIREFISH DE ROCHE YA ACTIVOS EN ESPAÑA.
El laboratorio Roche, anunció que dos de los centros en los cuales se llevará a cabo el ensayo FIREFISH, ya están activos en España. Tanto el hospital Sant Joan de Déu a cargo del Dr. Andrés Nascimento, como el Virgen del Rocío a cargo del Dr. Marcos Madruga, están activos para iniciar con la Parte […]