.La actualización de los resultados del ensayo clínico Sunfish, tras 4 años de tratamiento con risdiplam, en el que participan personas con AME de entre 2 a 25 años, muestran mejoras motoras y mejoras o estabilización al realizar actividades diarias realizadas de forma independiente.
El aumento logrado en la fuerza muscular y la movilidad de las personas con AME se mantuvo tras 4 años de tratamiento con risdiplam (Evrysdi®). Los participantes en el ensayo clínico informaron de que habían logrado mantener (estabilización) o ganar capacidad para realizar actividades del día a día como comer, beber, agarrar y mover objetos. Son los datos del estudio Sunfish presentados por Roche en la Conferencia Clínica y Científica de la Muscular Dystrophy Association (MDA) que se celebró del 19 al 22 de marzo de 2023.
Además, los datos obtenidos en el estudio refuerzan la conclusión sobre la seguridad a largo plazo del tratamiento, al disminuir la tasa de efectos adversos durante un periodo de 48 meses.
¿En qué consiste el tratamiento con Risdiplam (Evrysdi)?
La Atrofia Muscular Espinal es causada por una mutación en el gen SMN1, el encargado de producir la proteína SMN (neurona motora de supervivencia). Esta proteína también es producida en el gen SMN2, pero solamente una pequeña proporción (10 %) de la proteína SMN que produce este segundo gen es totalmente funcional.
Al carecer del gen SMN1 y ser poco funcional la producción de la proteína SMN del gen SMN2, los niveles son insuficientes. Esto provoca que las motoneuronas (neuronas responsables del movimiento ubicadas en la médula espinal) se deterioren y mueran, causando debilidad muscular.
Risdiplam, ha demostrado que puede lograr que el gen SMN2 produzca una proteína SMN de longitud completa, que pueda funcionar normalmente. Se espera que aumente la supervivencia de las neuronas motoras y reduzca los síntomas de la enfermedad.
¿Quién ha participado en el ensayo clínico Sunfish con risdiplam?
La fase 3 del ensayo Sunfish reclutó a Pacientes con AME tipo 2 y 3 entre 2 y 25 años en 42 hospitales de 14 países, entre ellos 3 hospitales españoles: Hospital Sant Joan de Déu, Hospital Universitario Virgen del Rocío y Hospital Universitario de La Paz.
¿Cómo valoró la eficacia el ensayo clínico Sunfish?
La eficacia de Risdiplam se valoró en este estudio midiendo el cambio después del tratamiento con la escala Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) y la escala de movilidad de extremidades superiores revisada (RULM).
¿En qué consiste el estudio?
180 pacientes fueron elegidos al azar para recibir Risdiplam (120 participantes) o placebo (60 participantes).
Consulta todos los ensayos clínicos que se están realizando en pacientes con AME 5q aquí.
Información sobre Risdiplam
Comienzan ensayos clínicos: en 2017
La EMA recomienda comercialización: en 2021
Se comercializó en España en enero de 2023
Tratamiento dirigido, según la EMA, a: pacientes desde los 2 meses de edad, con un diagnóstico clínico de tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una o hasta cuatro copias SMN2
Desarrollado por: SMA Foundation en colaboración con PTC Therapeutics
Empresa farmacéutica: Roche
Nota de prensa de Roche: https://www.roche.es/es_es/comunicacion/actualidad/2023/nuevos-datos-a-cuatro-anos-de-evrysdi-de-roche-refuerzan-la-efic.html
Comunicado de SMA Europe: https://www.sma-europe.eu/news/new-four-year-data-for-roche-s-evrysdi-reinforce-long-term-efficacy-and-safety-profile-in-some-of-the-most-severely-affected-people-with-types-2-and-3-spinal-muscular-atrophy-sma?ref=%2Fnews
