FundAME

Novartis prevé iniciar un nuevo ensayo clínico para AME (STEER) con terapia génica



La compañía farmacéutica Novartis prevé iniciar un nuevo ensayo clínico con terapia génica aplicada de manera intratecal.

Este nuevo ensayo clínico de fase 3 (denominado STEER), evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de su terapia génica en pacientes afectados de AME tipo 2, que no hayan recibido tratamiento específico para la AME con anterioridad y tengan entre 2 y 18 años. Los pacientes elegibles deberán poder sentarse (pero no haber llegado a caminar).

El ensayo, que cuenta con el beneplácito de la FDA, durará 52 semanas y tiene previsto reclutar a más de 100 pacientes. Por el momento la compañía no ha hecho público en qué centros y países, se llevará a cabo el ensayo.

Una potencial limitación para que pueda llevarse a cabo en algunos países como España - que ya cuentan con acceso a tratamiento comercializado para la AME - es que el ensayo tiene grupo placebo (es decir, un grupo de pacientes recibirá de manera simulada la terapia, y estará sin tratamiento las 52 semanas que dura del ensayo).

Os ofrecemos link a la noticia original ofrecida por Novartis, quedando a vuestra disposición para resolveros cualquier tipo de inquietud a través de los medios habituales.

LINK: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-lift-partial-clinical-trial-hold-and-plans-initiate-new-pivotal-phase-3-study-intrathecal-oav-101-older-patients-sma





 

Congreso 2022

 

La SEN premia a FundAME

 

              Dona ahora

   

 

Contacta

CIF: G- 99075087

Calle Antonio Miró Valverde, Nº 7 - Piso 5º G 28055 Madrid.

Tel: 634 238 004 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.