FundAME

Buenas noticias para los pacientes de AME con escoliosis



La Dra. María Grazia Cattinari, directora médica de FundAME, ha destacado entre las novedades presentadas en la conferencia Cure SMA, la ponencia sobre la efectividad de los dispositivos para administrar Nursinersen (Spinraza) en aquellos pacientes con AME con escoliosis, cirugía de la escoliosis o espaldas muy deterioradas.

La mitad de las personas con Atrofia Muscular Espinal (AME) sufre escoliosis o tiene la espalda muy deteriorada, según el estudio EUPESMA 2019 realizado por SMA Europe diseñado para conocer la realidad de las personas con AME en el que participaron 1474 pacientes de 26 países, entre ellos España. Este dato muestra la importancia de encontrar alternativas para poder administrar el tratamiento con Nursinersen. 
 
El estudio presentado por Karlla Brigatti, Kevin Strauss, Vincent Carson y Millie Young del Clinic for Special Children de Estrasburgo y y Freeman Miller del Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children de Delaware, EEUU, concluye que Nusinersen administrado con un catéter subcutáneo ofrece beneficios clínicamente significantes para los pacientes con AME que no podían ser tratados con Spinraza a través de punción lumbar, por tener la espalda afectada por escoliosis. Al aplicar el tratamiento con este dispositivo, se ha constatado la mejora de la velocidad, destreza y resistencia de las extremidades superiores, a pesar de no incrementar la fortaleza.
 
La Dra. Cattinari comentó que en España también se están investigando distintas soluciones para administrar Nursinersen a los pacientes que no pueden recibir el tratamiento a través de punción lumbar, sumando así evidencias de la eficacia del tratamiento y a la búsqueda formas alternativas de administración para los pacientes.
 
Cure SMA es una asociación dedicada al tratamiento y cuidado de la Atrofia Muscular Espinal (AME). Desde su constitución en 1984 ha ido creciendo hasta convertirse en la comunidad AME más grande aunando pacientes, familias, médicos clínicos e investigadores que trabajando unidos para potenciar la investigación de la AME y fomentar el conocimiento de esta enfermedad rara tanto en la sociedad, como entre médicos y sanitarios para acelerar su detección y diagnóstico.

 

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