FundAME

Los pacientes con AME necesitan urgentemente acceder al tratamiento con Zolgensma



FundAME
apela a la responsabilidad de reguladores e industria para el cierre de un acuerdo de comercialización de onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) de acuerdo a las evidencias científicas y clínicas existentes.

 
- La Agencia Europea del Medicamento (EMA) recomendó su comercialización hace más de un año para un amplio rango de pacientes.
 
Los acuerdos de la reunión Interministerial de Precios de los Medicamentos ha hecho públicos que restringe el acceso al tratamiento a muchos pacientes con AME que podrían beneficiarse.
 
- La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad hereditaria poco frecuente, que provoca la pérdida irreversible de las motoneuronas hasta afectar a todas las funciones musculares, incluidas la respiración, la deglución y el movimiento básico. La enfermedad neuromuscular por causa genética que más muertes causa.
 
- La necesidad de acceder a este medicamento para los pacientes de AME es urgente.
 
La terapia génica específica para la AME onasemnogene abeparvovec – más conocida como Zolgensma- está actualmente en proceso de negociación para una futura comercialización en nuestro país. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) recomendó su comercialización el pasado 27 de marzo de 2020, estableciendo una serie de recomendaciones sobre su aplicabilidad.

Un año más tarde, la Comisión Interministerial de Medicamentos y Precios (CIMP) de España, ha hecho públicos los acuerdos de la reunión Interministerial de precios de los medicamentos en los que dista ampliamente del rango de pacientes que potencialmente podrían beneficiarse de esta terapia, tanto actualmente como para los que nacerán en un futuro, estableciendo limitaciones de acceso alejadas de las evidencias científicas.

En calidad de representantes de los intereses de nuestros pacientes y familias afectados por AME, hemos manifestado nuestro rechazo a los condicionantes de acceso establecidos al Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social. Igualmente, les hemos informado de la pérdida de oportunidad que supondría para los pacientes actualmente diagnosticados y para las generaciones venideras que deberían de poder acceder y beneficiarse de esta terapia. Es imprescindible asegurar que ningún paciente que pueda mejorar su condición con los tratamientos existentes, se quede sin hacerlo.
 
La comunidad de familiares y afectados ha invertido durante décadas, todos sus esfuerzos y recursos en apoyar promover y financiar la investigación de la AME. Consideramos que es más que una obligación moral para reguladores e industria, el que favorezcan el acceso a sus frutos, y a través de acuerdos más cercanos a los criterios clínicos y a las evidencias científicas existentes.
 
 
Acerca de la Atrofia Muscular Espinal 
 
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética poco frecuente y neurodegenerativa. Actualmente el Registro de Pacientes AME de España de FundAME, incluye alrededor de 300 personas en nuestro país.
 
La AME afecta a personas de distintas edades, bebés, niños, adolescentes y adultos. Se caracteriza por una debilidad muscular grave y progresiva y por una hipotonía que impacta gravemente en todas las actividades de la vida diaria y puede provocar desde dificultades para ponerse en pie y caminar hasta impedir que realicen funciones vitales básicas como tragar, sostener la cabeza o respirar.
 
 
 

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