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Avance del ensayo clínico con risdiplam en niños afectados con AME tipo 1

Madrid, 1 de octubre 2020.-

Estimados amigos,

Seguimos compartiendo con vosotros buenas noticias sobre el avance del ensayo clínico con risdiplam en niños afectados con AME tipo 1. A los dos años de tratamiento, los niños siguen mostrando mejoras en las escalas motoras, y en los hitos motores alcanzados.

A continuación, el comunicado enviado por Laboratorios Roche a SMA Europe.

Esperamos la noticia sea de su interés.
Un saludo cordial

Equipo FundAME.
 

Traducción realizada por FundAME:
 
28 de septiembre de 2020
 
Estimados miembros de SMA Europe,
 
Como parte de nuestra colaboración continua y de acuerdo a su solicitud de recibir información importante y oportuna sobre el programa de desarrollo clínico de risdiplam, nos complace compartir con ustedes una actualización sobre la fase 1 del ensayo clínico FIREFISH. FIREFISH es un ensayo clínico abierto y pivotante de dos fases en bebés con AME tipo 1. La fase 1 consistió en un estudio de aumento de dosis en 21 lactantes con el objetivo principal de evaluar el perfil de seguridad de risdiplam en lactantes y determinar la dosis para la fase 2.
 
Los nuevos datos de 2 años de la fase 1 del estudio pivotante FIREFISH de risdiplam en bebés de 1 a 7 meses con atrofia muscular espinal (AME) sintomática tipo 1, mostraron que los bebés tratados con la dosis terapéutica de risdiplam (17/21) continuaron mejorando y alcanzando hitos motores.
 
Este análisis exploratorio mostró que aproximadamente el 88% de los bebés continuaban con vida y no requerían ventilación permanente a los dos años. Además, a los dos años, el 59% (10/17 frente a 7/17 al año) de los bebés consiguieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos, evaluados mediante la Escala de Motricidad Gruesa de las Escalas de Bayley para Bebés y Niños sobre el Desarrollo del niño pequeño - Tercera edición (BSID-III). El sesenta y cinco por ciento (17/11 frente a 17/9 al año) consiguió mantener el control de la cabeza erguida, el 29% (17/17 frente a 17/2 al año) podía darse la vuelta y el 30% (5 / 17 vs.1 / 17 a 1 año) fueron capaces de permanecer en pie con o sin apoyo. Después de dos años de tratamiento con Evrysdi, el 71% (12/17 frente a 10/17 a 1 año) de los lactantes logró una puntuación CHOP-INTEND * de 40 puntos o más y todos los lactantes aumentaron su puntuación desde el mes 12 hasta el mes 24. De los lactantes que sobrevivieron a los dos años (n = 14), el 100% mantuvo la capacidad para deglutir y el 93% (13/14) pudo alimentarse por vía oral.
 
La seguridad del risdiplam en el estudio FIREFISH fue consistente con el perfil de seguridad previamente reportado y no se identificaron nuevos indicadores relativos a la seguridad. Los eventos adversos más comunes (n = 21) incluyeron fiebre (pirexia; 71%), infección del tracto respiratorio superior (52%), tos (33%), vómitos (33%), diarrea (29%) e infección del tracto respiratorio (29%). El evento adverso más grave que ocurrió en el 24% de los lactantes fue la neumonía.
 

Los datos se presentaron telemáticamente en el 25º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society. Para obtener más información, el comunicado de prensa se encuentra en el siguiente enlace: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-09-28.htm

En agosto, la FDA aprobó risdiplam para el tratamiento de la AME en adultos y niños desde los 2 meses de edad para su uso en los EE. UU. Hasta la fecha la solicitud para la autorización de risdiplam se ha presentado en 16 mercados internacionales: Australia, Brasil, Chile, India, Indonesia, Israel, Kuwait, Macedonia, Malasia, Rusia, Singapur, Corea del Sur, Taiwán, Tailandia, Ucrania y Emiratos Árabes Unidos. Además, cuatro autoridades sanitarias de todo el mundo están revisando la solicitud: Canadá, China la UE y Suiza.
 
Este proceso no hubiera sido posible sin la colaboración y dedicación continuas de todos en la comunidad, especialmente los pacientes y las familias que han participado en el programa de desarrollo clínico de risdiplam.
 
Afectuosamente
 
Fani Petridis, en nombre de Roche Global SMA Team
Senior Director, Global Patient Partnership - Rare Diseases (SMA)

   

 

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