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Risdiplam, un nuevo fármaco para la AME en EEUU

Risdiplam aprobacion FDA

Estimados amigos,

Compartimos con vosotros excelentes noticias y un nuevo hito para nuestra comunidad AME: el pasado viernes, día 7 de agosto de 2020, Laboratorios Roche compartió la decisión de la FDA (Agencia Americana del Medicamento) de aprobar la comercialización de Evrysdi (risdiplam) para el tratamiento de la AME por vía oral.  Se trata del tercer tratamiento específico para la AME autorizado en EEUU, y el primer tratamiento oral y, en este caso, orientado para todas las edades y tipos de AME, a partir de dos meses de edad.

En la Unión Europea, la EMA (Agencia Europea del Medicamento) es la autoridad responsable de tomar esta decisión. Se espera que la evaluación de risdiplam empiece este verano.

Tan pronto comience la evaluación para Europa de risdiplam, Roche ampliará la posibilidad de acceso temprano para pacientes afectados de AME tipo 2 en España (esta opción ya está abierta a pacientes con AME tipo 1). Podrán ser candidatos los pacientes afectados de AME tipo 2 que no hayan podido ser tratados con anterioridad con Spinraza -por no cumplir con los requisitos de acceso o no ser viable la aplicación- o bien aquellos pacientes a los que Spinraza no ofrece los resultados esperados y/o pone en peligro su salud. El resto de pacientes afectados por AME interesados en acceder a risdiplam, deberán esperar a que se lleve a cabo la evaluación en Europa y su posterior comercialización.

Estamos a vuestra disposición para orientar vuestras dudas y consultas al respecto.

Un saludo Cordial,

Equipo FundAME.

Se espera que la evaluación de risdiplam empiece este verano.

A continuación, el comunicado enviado por Laboratorios Roche a SMA Europe sobre la noticia que anunciábamos al inicio de esta circular.

Traducción realizada por FundAME.

7 de agosto de 2020

Queridos miembros de SMA Europe,

Como parte de nuestro acuerdo en curso y siguiendo vuestra solicitud de actualización acerca del programa en desarrollo del risdiplam, nos complace compartir con vosotros un hito muy esperado. En la actualidad, la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA de sus siglas en inglés) ha aprobado risdiplam para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños de 2 meses de edad o mayores. Además, risdiplam será conocido bajo su marca Evrysdi ™ (ev-RIZ-dee) en los EE. UU.

En este enlace se encuentra una copia de la nota de prensa.

La aprobación de la FDA se basa principalmente en los datos de dos ensayos, que evaluaron la eficacia y seguridad de risdiplam en lactantes sintomáticos con AME tipo 1 de 2 a 7 meses (estudio FIREFISH) y en personas con AME tipo 2 o 3 de 2 a 25 años de edad. (Estudio SUNFISH).

Roche ha aspirado a este primer hito de aprobación por las autoridades sanitarias para risdiplam desde que, PTC Therapeutics y la Fundación SMA comenzaron a colaborar hace 9 años. La fuerza y ​​determinación de la comunidad SMA nos ha inspirado continuamente en el desarrollo de una nueva opción de tratamiento con potencial para tener un impacto positivo en la vida de los pacientes. Hoy celebramos nuestro logro colectivo.

Esperamos poder brindarle más actualizaciones sobre el programa risdiplam a medida que estén disponibles.

Nuestro más sincero agradecimiento y aprecio se dirige a los cientos de pacientes y familias que participan en nuestros ensayos clínicos, así como a los numerosos grupos de pacientes de todo el mundo. Gracias a su asociación, confianza y apoyo continuo hemos alcanzado este importante avance. Nos sentimos honrados de ser parte de esta comunidad resiliente y agradecidos por todo lo que hemos logrado trabajando juntos.

Además de los ensayos FIREFISH y SUNFISH que fueron la base para la aprobación en los EE. UU., el programa de desarrollo clínico en curso de risdiplam involucra a más de 450 personas con AME. El programa incluye desde bebés presintomáticos hasta adultos de 60 años; participantes con un amplio espectro de síntomas y función motora, así como también pacientes tratados previamente con otras terapias de AME.

Si bien reconocemos que esta aprobación en los EE. UU. es un hito importante para la comunidad de AME, nuestro objetivo sigue siendo continuar colaborando con las autoridades de salud, agencias gubernamentales y otras partes interesadas en todo el mundo para garantizar un acceso amplio y rápido al risdiplam para todos los pacientes que puede beneficiarse del tratamiento. Como tal, nos complace informarle que actualmente hay solicitudes de autorización en el proceso de evaluación en Brasil, Chile, China, Indonesia, Rusia, Corea del Sur y Taiwán; y esperamos que la aprobación estadounidense de hoy sirva como una señal positiva para futuras noticias a nivel global. Además, en Europa, es inminente la presentación de una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Es posible que reciban consultas de su comunidad sobre las noticias que se publican hoy, por lo que hemos incluido información adicional a continuación para su asociación y sus miembros. Si tienen alguna otra pregunta sobre esta actualización, no duden en contactarnos. Esperamos poder brindarle más actualizaciones sobre el programa risdiplam a medida que estén disponibles.

Atentamente,

firma fani

 




Fani Petridis, en nombre del equipo AME Roche y Genentech

Director Senior Global de Asociaciones, Enfermedades Raras (AME)

Cuestiones y respuestas

1. ¿Qué es risdiplam?

Risdiplam es una pequeña molécula pequeña dirigida al gen de supervivencia de la motoneurona-2 (SMN2). Está diseñado para proporcionar aumentos sostenidos en la proteína de supervivencia de la motoneurona (SMN), que desempeña un papel importante en el mantenimiento de las células nerviosas especializadas (llamadas neuronas motoras) que transmiten señales desde el cerebro y la médula espinal a los músculos esqueléticos, lo que permite la movilidad del cuerpo. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo, con niveles más altos en la médula espinal y la parte del cerebro que está conectada a la médula espinal (el tronco encefálico). En estudios preclínicos, risdiplam aumentó los niveles de proteína SMN tanto en el sistema nervioso central como en los tejidos periféricos del cuerpo. Risdiplam, un medicamento líquido, se administra una vez al día en casa por vía oral o por sonda si es necesario.

2. ¿Qué es el programa en Desarrollo clínico del risdiplam?

El programa en desarrollo clínico de risdiplam incluye cuatro ensayos clínicos en curso, FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH y RAINBOWFISH que se llevan a cabo en varios países de todo el mundo. El programa está diseñado para ayudar a mejorar nuestra comprensión de la seguridad y la eficacia clínica de risdiplam en una amplia variedad de personas afectados por AME, desde bebés presintomáticos hasta adultos de 60 años con diferentes niveles de gravedad de la enfermedad, incluidos los presintomáticos, Tipos 1, 2 y 3 AME, así como pacientes tratados previamente con otras terapias AME. Roche lidera el programa de desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.

Roche lidera el programa de desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.

3. ¿Para qué se ha aprobado risdiplam en los EEUU?

La Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado risdiplam para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños de 2 meses de edad o más.

4. ¿Cuántos pacientes se han tratado con risdiplam a nivel mundial hasta ahora?

Más de 450 personas han sido tratadas con risdiplam a través de nuestro programa clínico en desarrollo. Se ha tratado a pacientes adicionales en nuestro Programa de acceso previo a la aprobación / Uso compasivo, que actualmente está abierto en 30 países.

5. ¿Cuál es el perfil de seguridad para el risdiplam?

El perfil de seguridad de Risdiplam se ha evaluado en tres ensayos clínicos: FIREFISH, SUNFISH y JEWELFISH. Las reacciones adversas más comunes observadas en pacientes con AME de aparición tardía (y más frecuentes que para el brazo control) fueron fiebre, diarrea y erupción cutánea. En la AME de inicio infantil, los eventos adversos más comunes fueron similares a los observados en pacientes con AME de aparición tardía. Además, también se observaron infecciones del tracto respiratorio superior, neumonía, estreñimiento y vómitos en pacientes con AME de inicio infantil. No hubo hallazgos de seguridad relacionados con el tratamiento que condujeran al retiro de los participantes de ningún estudio.

6. ¿Cuándo se planea la aprobación regulatoria en Europa y en el resto del mundo?​

En Europa, es inminente la presentación de una solicitud de autorización de comercialización ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Además, tenemos solicitudes regulatorias existentes bajo evaluación en Brasil, Chile, China, Indonesia, Rusia, Corea del Sur y Taiwán.

7. ¿Cuándo se espera la aprobación regulatoria en Europa y el resto del mundo?

Los tiempos de decisión regulatoria dependen de los procedimientos de las autoridades reguladoras de cada país y, por lo tanto, los plazos variarán de un país a otro.

8. ¿Cuándo estará disponible el risdiplam en mi país?

Hasta la fecha, risdiplam solo ha sido aprobado para su uso en los EE. UU., entre las solicitudes existentes en curso en varios países de todo el mundo. La aprobación regulatoria es solo el primer paso hacia una amplia disponibilidad comercial. El acceso nacional a los medicamentos requiere que las autoridades locales otorguen tanto la autorización regulatoria como el reembolso, y generalmente implica muchos pasos graduales. Como tal, los plazos para el reembolso nacional pueden variar significativamente de un país a otro y, por el momento, no podemos especular sobre los plazos. Roche colabora activamente con las autoridades sanitarias, las agencias gubernamentales y otras partes interesadas de todo el mundo con el objetivo de garantizar un acceso amplio y rápido a risdiplam a todos los pacientes que puedan beneficiarse del tratamiento.

9. ¿Todavía se está reclutando para ensayos clínicos de risdiplam? ¿Dónde puedo obtener más información sobre los ensayos de risdiplam en los que se está reclutando?

El ensayo RAINBOWFISH es actualmente el único estudio dentro del programa de desarrollo clínico de risdiplam que aún está reclutando. El estudio busca bebés presintomáticos de hasta 6 semanas de edad. Las familias deben consultar con su médico si están interesadas en participar en un ensayo clínico. Se puede encontrar más información sobre el ensayo RAINBOWFISH (NCT03779334), así como los ensayos de risdiplam de reclutamiento previo, en los sitios web on ClinicalTrials.gov y ForPatient.Roche.com

10. ¿Es posible acceder al uso compasivo de risdiplam?

Roche anunció a principios de este año el inicio de un Programa global de Acceso Previo a la Aprobación / Uso Compasivo para risdiplam en países donde las leyes y regulaciones aplicables permiten tales Programas y que cumplen con los criterios basados ​​en la política de la empresa aplicable. El Programa ofrece a los pacientes con necesidades médicas más urgente y sin otras opciones de tratamiento la oportunidad de acceder a risdiplam a través del Programa de Acceso Previo a la Aprobación / Uso Compasivo. La decisión de solicitar el programa la debe tomar el médico tras haber explorado y discutido todas las opciones posibles con el paciente o la familia. Comuníquese con su médico para obtener más información.

   

 

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