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ROCHE PHARMA ACTUALIZA RESULTADOS SOBRE SUS ENSAYOS CLÍNICOS CON RISDIPLAM EN EL CONGRESO AMERICANO CURE SMA

19 de junio de 2020
Estimados amigos,

Roche Pharma ha hecho pública una actualización de resultados de dos de sus ensayos clínicos en curso con Risdiplam. Se trata de los resultados a dos años de la Parte 1 del ensayo SUNFISH, y resultados preliminares del ensayo JEWELFISH. En ambos casos los resultados son esperanzadores, y no se han detectado problemas asociados a la seguridad del fármaco.

En la Parte 1 de SUNFISH participan 51 pacientes afectados de AME de entre 2 y 25 años con AME tipo 2 y 3 de perfiles muy heterogéneos entre sí (desde pacientes que no podían sentarse, que presentaban distintos grados de escoliosis o presencia de contracturas, hasta pacientes que podían caminar). Los resultados ofrecidos son muy positivos, pues la compañía muestra que Risdiplam mejoró significativamente la función motora de los pacientes tratados en 3,99 puntos en relación a la historia natural, medidos con la Escala de Medición Motora (MFM). También que, a las 4 semanas de iniciar tratamiento, los niveles de proteína SMN se mostraban duplicados de media, habiéndose mantenido 24 meses después.

En relación al ensayo clínico JEWELFISH, 174 pacientes de tipos 1, 2 y 3 han sido reclutados de entre 6 meses y 60 años; todos ellos habían sido tratados previamente con otras terapias para la AME. Concretamente 76 de ellos habían sido tratados con Spinraza®, 14 con Zolgensma® y 84 por compuestos desarrollados por Roche (Olesoxime y RG7800). Dieciocho (18) de estos pacientes llevan 12 meses bajo tratamiento, y han mostrado un aumento medio de dos veces el valor de la proteína SMN.

Por otra parte, María Grazia Cattinari, Directora Médica de FundAME, asistió a la conferencia ofrecida para clínicos e investigadores, en la que además se volvieron a compartir los resultados de un año de tratamiento de la Parte 2 del ensayo FIREFISH (41niños afectados de AME tipo 1 de entre 1 – 7 meses). Destaca que, al año de tratamiento el 93% estaban vivos y el 85% sin necesidad de ventilación permanente, el 90% había logrado aumentar 4 puntos en la escala CHOP INTEND, el 29% se sentaba sin apoyo, y el 95% mantenía la capacidad de tragar (ver https://www.sma-europe.eu/news/roches-risdiplam-shows-significant-improvement-in-survival-and-motor-milestones-in-infants-with-type-1-sma/).

Es muy complejo comparar resultados de eficacia entre los distintos fármacos para la AME. Existen muchas diferencias entre los perfiles de los pacientes reclutados en los diferentes ensayos clínicos que se vienen desarrollando (distintos síntomas al inicio del ensayo, tiempos de ventilación, edades de inicio de tratamientos, tiempos transcurridos entre los primeros síntomas e inicio de tratamiento, etc.), así como en los síntomas que se estudian (p.e valoración de deglución), o las escalas que se utilizan para valorar los resultados. Todos ellos tienen un impacto en la valoración de la eficacia de un tratamiento, por lo que todavía no es posible establecer cuál es el  que está demostrando mejores resultados, o cuál es el perfil de paciente que más se beneficiaría de un tratamiento específico frente a otro.

Desde FundAME seguimos haciendo seguimiento de la evolución de esta potencial alternativa terapéutica para nuestra comunidad. Hasta la fecha Risdiplam sigue su proceso de evaluación por la agencia americana FDA, y se espera que próximamente se nos comunique el inicio de su evaluación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Cuando la evaluación en la EMA comience, Roche extenderá su programa de Uso Compasivo a los pacientes afectados de AME tipo 2 (actualmente solo abierto para personas con AME tipo 1).

Os ofrecemos link a la nota de prensa original publicada por la compañía https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-06-12.htm


Un cordial saludo,
FundAME.

   

 

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