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Comunicado emitido por SMA Europe sobre la reciente determinación de la EMA hacia Zolgensma®

Traducción al castellano realizada por FundAME del comunicado oficial publicado por SMA Europe en https://www.sma-europe.eu/news/european-medicines-agency-grants-positive-recommendation-for-conditional-marketing-authorisation-of-gene-therapy-product-onasemnogene-abeparvovec-zolgensma/

El 27 de marzo, la Agencia Europea del Medicamento recomendó la aprobación condicional del fármaco innovador de terapia génica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.

SMA Europe se siente muy contenta de que estemos cerca de una segunda terapia dirigida a tratar las causas de una enfermedad que limita la vida de sus pacientes. Es la culminación de los esfuerzos invertidos en el desarrollo de este innovador tratamiento a lo largo de muchos años. La comunidad mundial de pacientes con AME ha jugado un papel importante en estos esfuerzos, financiando gran parte de la investigación preclínica que hizo posible el descubrimiento y el desarrollo de esta terapia y brindando apoyo durante el desarrollo clínico.

SMA Europe desea resaltar el trabajo pionero de Martine Barkats sobre la administración de genes mediados por scAAV9 para tratar la atrofia muscular espinal llevado a cabo en Généthon, un instituto de biotecnología financiado por AFM Téléthon - uno de los miembros fundadores de SMA Europe. SMA Europe se enorgullece de haber otorgado financiación al Dr. Barkats para esta investigación.

Indicación:

La Agencia Europea del Medicamento ha recomendado el uso de Zolgensma® en las siguientes categorías de pacientes:

  • Pacientes con atrofia muscular espinal (AME) 5q que tengan una mutación en ambas copias del gen SMN1 y diagnóstico clínico de AME tipo 1, o

  • Pacientes con AME 5q que tengan una mutación en ambas copias del gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2.

Dado el perfil de seguridad del medicamento, SMA Europe entiende que Zolgensma® estará limitado a pacientes cuyo peso corporal no excede de 21 kilogramos, sin limitaciones basadas en la edad.

SMA Europe acoge con satisfacción la inesperada indicación general propuesta por la Agencia Europea del Medicamento para Zolgensma®, incluyendo el peso corporal como el factor limitante. Al mismo tiempo, SMA Europe está preocupada por la forma en que se han definido las poblaciones de pacientes.

SMA Europe se opone fuertemente a limitaciones de acceso a tratamientos basados en el “tipo” de enfermedad del paciente. La neurología moderna describe la atrofia muscular espinal como una enfermedad espectro en la que los cuidados clínicos no deben estar determinados por las históricas habilidades funcionales de los pacientes. SMA Europe ha estado pidiendo insistentemente a la industria farmacéutica, que el diseño de fármacos se desarrolle alrededor de sus funciones actuales y las trayectorias de la enfermedad, no en torno a los “tipos” tradicionales. Por consiguiente, SMA Europe está altamente preocupada de que una proporción de pacientes de la Unión Europea no vaya a acceder a una terapia innovadora y debido al uso de una clasificación obsoleta e irreal en la indicación de Zolgensma®.

SMA Europe considera preocupante que el acceso a una terapia independiente al gen SMN2 como es Zolgensma®, sea ofrecida en función del número de copias SMN2 del paciente. Es particularmente alarmante a la luz de las evidencias publicadas sobre la baja confiabilidad inusual de las metodologías comunmente utilizadas para cuantificar el número de copias SMN2. Es necesario tener en cuenta que los pacientes de los EE. UU., Japón y otros países, pueden acceder actualmente a Zolgensma® independientemente del número de copias del gen SMN2 que tengan

Tipo de autorización de comercialización

SMA Europe reconoce que una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea puede suponer un desafío para el acceso a Zolgensma® como terapia de reembolso en cada país, con diferentes sistemas regulatorios. SMA Europe entiende el enfoque cauteloso de los reguladores sanitarios hacia terapias celulares y génicas y está dispuesta a colaborar con todas las partes interesadas para facilitar el acceso temprano a Zolgensma®, seguido de una aprobación regulatoria completa en la Unión Europea.

El acceso para los pacientes

SMA Europe, como financiador desde hace mucho tiempo de la investigación preclínica en tratamientos para la AME, es muy consciente de la inversión necesaria para desarrollar una nueva terapia avanzada. Hasta la fecha, SMA Europe ha comprometido más de 5 millones de euros a la investigación científica de la atrofia muscular espinal y se enorgullece de haber ayudado al desarrollo Zolgensma®.

Sin embargo, a SMA Europe le preocupa que las expectativas de fijación de precios del fabricante puedan impedir un amplio acceso a esta innovadora terapia, tanto en Europa como más allá. Como representantes de la comunidad europea AME, SMA Europe insta a todas las partes interesadas a trabajar conjuntamente para que Zolgensma® esté ampliamente disponible en Europa, reconociendo plenamente tanto el imperativo ético de ofrecer tratamientos eficaces a los pacientes como la obligación de garantizar la sostenibilidad a largo plazo de los sistemas sanitarios financiados por los contribuyentes.

   

 

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