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LA EMA RECOMIENDA LA COMERCIALIZACIÓN DE ZOLGENSMA

Madrid, 30 de marzo de 2020

Estimada comunidad AME:

El pasado viernes 27 de marzo recibimos una muy buena noticia por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), en medio de la alerta sanitaria que atravesamos por el COVID-19. En ella se nos comunicaba que el comité de medicamentos de uso humano (CHMP) había finalizado el proceso de evaluación de un nuevo tratamiento para la AME, y recomendaba su comercialización condicionada en Europa. Nos referimos al tratamiento popularmente conocido por nuestra comunidad como “terapia génica”, desarrollado por AveXis Inc., y cuyo nombre comercial es Zolgensma. 

A grandes rasgos, la decisión del comité evaluador de la EMA (recomendando la comercialización condicionada de Zolgensma en Europa) debe ser aún ratificada por la Comisión Europea. La Comisión podrá tardar entre 1 y 3 meses en pronunciarse para emitir su Autorización de Comercialización (AC) en Europa. No será hasta este momento que la compañía AveXis pueda iniciar los procesos de negociación de comercialización de Zolgensma en los distintos países del territorio europeo. 

Recibir una “recomendación condicionada de comercialización” implica que se recomienda la comercialización con menos datos sobre el fármaco, de los que habitualmente se requieren. Esto ocurre cuando el comité considera que el beneficio de la disponibilidad inmediata del medicamento para los pacientes, supera el riesgo inherente del hecho de que no todos los datos estén aún disponibles.

Junto con la Autorización de Comercialización condicionada de Zolgensma (que deberá emitir la Comisión Europea), se publicará la ficha técnica del fármaco. En ella podremos conocer mayores detalles de cómo y a quién puede ser aplicado en Europa. No obstante será en cada país europeo en el que se determinen las condiciones de acceso para los pacientes locales.

Para que el fármaco sea accesible en nuestro país, se deberán dar alguna de estas dos condiciones: que el fármaco ya esté accesible en otro país europeo (y el médico tratante lo solicite en condiciones especiales), o bien que se haya llegado a un acuerdo de precio nacional con nuestro gobierno. 

A continuación a la traducción del contenido de la GRAN NOTICIA que recibimos el pasado viernes. A todas vistas, Europa dará paso pronto al segundo tratamiento en la historia de la AME.

CONTENIDO ORIGINAL PUBLICADO EN https://www.ema.europa.eu/en/documents/press-release/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy_en.pdf

Nueva terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal

La EMA ha emitido una recomendación condicionada de comercialización en la Unión Europea de la terapia génica Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) para tratar bebés y niños pequeños con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara, y a menudo mortal, que causa debilidad muscular y pérdida progresiva de movilidad.

Actualmente hay limitadas opciones de tratamiento para los niños con AME en la UE. Los pacientes también disponen de ayudas físicas para apoyar las funciones musculares y ayudarles a ellos y a sus familias a sobrellevar los síntomas de la enfermedad.

La atrofia muscular espinal generalmente se diagnostica en el primer año de vida. La mayoría de los pacientes con la variante más grave de AME no sobreviven la primera infancia. Los pacientes con esta enfermedad no pueden producir cantidades suficientes de una proteína llamada 'neurona motora de supervivencia' (SMN), que es esencial para el funcionamiento normal y la supervivencia de las neuronas motoras (nervios del cerebro y la médula espinal que controlan los movimientos musculares). Sin esta proteína, las neuronas motoras se deterioran y eventualmente mueren. Esto hace que los músculos caigan en desuso, lo cual conlleva desgaste muscular (atrofia) y debilidad.

La proteína SMN se forma a partir de dos genes, los genes SMN1 y SMN2. Los pacientes con atrofia muscular espinal carecen del gen SMN1 pero tienen el gen SMN2, que produce principalmente una proteína SMN 'corta' que no funciona correctamente por sí sola. Una única administración intravenosa de Zolgensma suministra una copia completamente funcional del gen SMN1 humano que permite al cuerpo producir suficiente proteína SMN. Se espera que esto mejore la función muscular, movimiento y supervivencia de los niños con la enfermedad. 

El tratamiento con Zolgensma sólo debe administrarse una única vez, siempre en centros clínicos adecuados bajo supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con AME. La recomendación de EMA para la autorización de comercialización condicional se basa en los resultados preliminares de un ensayo clínico completo y tres estudios de apoyo en pacientes con atrofia muscular espinal con diferentes intensidades de gravedad de la enfermedad. Estos ensayos incluyen pacientes diagnosticados genéticamente y pre-sintomáticos.

El ensayo clínico que proporciona los principales indicadores corporales para la evaluación de Zolgensma, se realizó en 22 pacientes que tenían menos de seis meses de edad en el momento de recibir la terapia de reemplazo genético con Zolgensma. El ensayo evaluó el porcentaje de pacientes que tuvieron una mejora en su supervivencia (Ej. sin necesidad de estar con ventilación permanente) e hitos motores como el control cefálico, gatear, sentarse, bipedestar o caminar (con o sin ayuda).

La supervivencia de los pacientes tratados con Zolgensma superó lo que se puede esperar de los pacientes no tratados con AME grave. De los 22 pacientes incluidos en el ensayo, 20 pacientes (91%) estaban vivos y sin necesidad soporte ventilatorio permanente a los 14 meses de edad. La experiencia en esta enfermedad muestra que a los 14 meses de edad solo el 25% de los pacientes sin tratamiento siguen vivos. Los pacientes del ensayo también lograron hitos motores que generalmente no se logran en la historia natural de la enfermedad. 14 pacientes (64%) lograron la sedestación de modo independiente antes de los 18 meses de edad. Un paciente (4%) logró caminar sin ayuda antes de cumplir los 16 meses de edad. Los pacientes con menor deterioro motor parecieron beneficiarse más del tratamiento con Zolgensma.

Los efectos secundarios más comunes encontrados en los participantes en los ensayos clínicos para Zolgensma fueron los relacionados con el aumento de enzimas hepáticas (transaminasas) observadas en análisis de sangre. Este es un efecto de la respuesta del sistema inmunológico al tratamiento.

Debido a que Zolgensma es un medicamento de terapia avanzada (ATMP), fue evaluado por el Comité de terapias avanzadas (CAT), el comité de expertos de EMA para medicamentos basados ​​en células y genes.

Sobre la base de la evaluación y la opinión positiva del CAT, el comité de la EMA para medicamentos humanos (CHMP) recomendó una aprobación condicional para este medicamento. Este es uno de los mecanismos regulatorios de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que resuelvan una necesidad médica no satisfecha. 

Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar la autorización de un medicamento para su comercialización con menos datos completos de los que habitualmente se requieren, en casos en que el beneficio de la disponibilidad inmediata del medicamento para los pacientes supere el riesgo inherente al hecho de que no todos los datos estén aún disponibles.

Se están recopilando datos adicionales de eficacia y seguridad a través de tres estudios en curso, un registro a largo plazo e investigaciones adicionales sobre el producto, incluidas recomendaciones para la calidad de próximos desarrollos. Todos los resultados deben incluirse en los informes de seguridad posteriores a la comercialización, que son continuamente revisados por la EMA.

La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Zolgensma hacia el acceso del paciente. Ahora se enviará un dictamen a la Comisión Europea para la adopción de una decisión en el ámbito de la UE para la autorización de comercialización. Una vez que sea otorgada una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y reembolsos se realizará a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta la función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de cada país.

Notas

1. El solicitante de Zolgensma es AveXis EU Limited.

2. Zolgensma está indicado para el tratamiento de:

• pacientes con atrofia muscular espinal 5q (AME) con una mutación bi-alélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, o

• pacientes con AME 5q con una mutación bi-alélica en el gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2.

3. Zolgensma fue designado como medicamento huérfano el 19 de junio de 2015. Durante el protocolo de desarrollo recibió asistencia en múltiples ocasiones para obtener orientación sobre aspectos de calidad y del programa de estudios clínicos, incluida la demostración de beneficio significativo.

4. Tras esta opinión positiva del CHMP, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) evaluará si se debe mantener la designación de medicamento huérfano.

5. Puede encontrar más información sobre el trabajo de la Agencia Europea de Medicamentos en su sitio web: www.ema.europa.eu

   

 

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