FundAME

Actualización del estado de reclutamiento de los ensayos JEWELFISH y RAINBOWFISH (Laboratorios Roche)

27 de febrero de 2020

Estimados miembros de SMA Europe,

Como parte de nuestra colaboración y tras vuestra solicitud de información sobre el programa de desarrollo clínico de Risdiplam, nos complace hacerles saber que ha concluido la fase de reclutamiento para el ensayo clínico JEWELFISH.

Con este hito hemos logrado la participación de 174 pacientes de todo el mundo. El estudio abierto investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia de Risdiplam en personas de 6 a 60 años con AME, que previamente han participado en el estudio BP29420 (Moonfish) con el modificador del empalme génico RO6885247 o han sido tratadas con olesoxime, nusinersen o con onasemnogene abeparvovec-xioi.1

Esto significa que RAINBOWFISH es ahora el único ensayo clínico global con Risdiplam en fase de reclutamiento. RAINBOWFISH está diseñado para estudiar la eficacia y la seguridad de Risdiplam en recién nacidos de hasta 6 semanas de edad con un diagnóstico genético de AME que aún no han mostrado síntomas.2 Para más información sobre RAINBOWFISH y los centros en los que se está llevando acabo, se puede encontrar en la web de ClinicalTrials.gov (ClinicalTrials.gov Identificador: NCT03779334).

Estamos siempre muy agradecidos a las organizaciones de pacientes por su apoyo, así como a todos los pacientes y familiares que han participado en el programa de desarrollo clínico con el objetivo final de proporcionar una nueva opción de tratamiento eficaz para quienes más lo necesitan.

Esperamos poder proporcionarles más información sobre los hitos alcanzados por el programa de investigación clínica a medida que este vaya avanzando.

Si necesitan más información sobre esta actualización, no duden en contactar con nosotros. Atentamente,

Fani Petridis, en nombre del equipo global de Roche AME
Senior Director, Global Patient Partnership - Rare Diseases (SMA)

1 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03032172?term=Jewelfish&draw=2&rank=1
2 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334?term=Rainbowfish&draw=2&rank=1

   

 

Contacta

CIF: G- 99075087

Calle Antonio Miró Valverde, Nº 7 - Piso 5º G 28055 Madrid.

Tel: 634 238 004 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.