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Comunicado ROCHE 25-nov-2019

25 de noviembre de 2019
Estimados miembros de la comunidad SMA,

Como parte de nuestra colaboración continuada y de acuerdo a su solicitud para recibir información oportuna sobre la situación del programa de desarrollo clínico Risdiplam, nos complace compartir con ustedes que la Administración para la Alimentación y los Medicamentos (FDA de sus siglas en inglés) de los EE. UU. ha aceptado la presentación de la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA de sus siglas en inglés) para Risdiplam para el uso propuesto, en personas afectadas por atrofia muscular espinal (AME). Además la FDA ha concedido a la solicitud la clasificación de Revisión Prioritaria, lo que significa que se espera que la agencia revise la solicitud en un máximo de 6 meses, en lugar de los 10 meses esperados para una revisión estándar. Se espera que la FDA tome una decisión sobre la aprobación antes del 24 de mayo de 2020.

La NDA presentada para Risdiplam incorpora datos de 12 meses de las secciones de la Fase 1, de selección de la dosificación para los estudios FIREFISH y SUNFISH, así como datos de la Fase 2 confirmatoria del ensayo SUNFISH. Además de con la FDA, trabajaremos con las autoridades sanitarias de todo el mundo con el objetivo de determinar las vías apropiadas para presentar una nueva solicitud de medicamento para nuestra medicina en fase de investigación, Risdiplam. Anticipamos que en Europa, vamos a presentar una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a mediados de 2020. Para ambas presentaciones regulatorias, estamos actualmente solicitando una prescripción amplia para el tratamiento de la AME en pacientes pediátricos y adultos. Agradecemos la colaboración con agencias reguladoras tanto en el programa desarrollo clínico como durante nuestra preparación para la presentación de la solicitud, así como de la revisión de cualquiera de nuestras solicitudes.

Los avances en la ciencia médica solo tienen sentido cuando llegan a las personas que los necesitan. Como empresa que se impulsa en el potencial de la mejora de la vida de los pacientes y familias afectados por la AME, estamos muy satisfechos de poder dar este próximo paso adelante para hacer que Risdiplam esté disponible para todos pacientes que pueden beneficiarse del tratamiento.

Agradecemos a todos en la comunidad, especialmente a los pacientes y las familias que participan en nuestro ensayos, así como a los grupos de pacientes de todo el mundo que nos han apoyado y trabajado con nosotros para lograr este hito. Nuestro camino en el desarrollo de tratamientos para personas con AME sigue estando inspirado por vosotros. Esperamos brindar más actualizaciones sobre nuestro programa a medida que estén disponibles.

Si tiene alguna pregunta sobre esta actualización, no dude en ponerse en contacto conmigo.

Afectuosamente,

Fani Petridis, en nombre de Roche Global SMA Team

Director Global de Colaboración con los Pacientes Enfermedades Raras.
 

Preguntas y respuestas frecuentes:

¿Qué es la designación de Revisión prioritaria?

La designación de revisión prioritaria se otorga a los medicamentos que la FDA considera que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en la seguridad y efectividad del tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad grave. Anteriormente, la FDA también otorgó la designación de medicamento huérfano para Risdiplam en enero de 2017, seguido de la designación Fast Track en abril de 2017.

¿Qué es Risdiplam?

Risdiplam es un modificador del empalme génico para la AME en fase de investigación administrado por vía oral, líquido, para la supervivencia de la neurona motora-2 (SMN-2) , que se está ensayando en una amplia gama de pacientes con AME desde 1 mes a 60 años. Está diseñado para proporcionar aumentos sostenidos en la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN), que juega un papel fundamental en el mantenimiento de células nerviosas especializadas (llamadas neuronas motoras) que transmiten señales desde el cerebro y la médula espinal a los músculos esqueléticos, permitiendo la movilidad del cuerpo. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo, en cantidades más elevadas en la médula espinal y la parte del cerebro conectado con ésta (el tronco encefálico) .

Risdiplam aumenta la proteína SMN tanto central como periféricamente a través de la administración diaria y está siendo evaluado por su capacidad potencial para ayudar al gen SMN2 a producir una proteína SMN más funcional en todo el cuerpo. Roche lidera el programa de desarrollo clínico para Risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.


¿Qué son los ensayos FIREFISH y SUNFISH?

FIREFISH es un ensayo abierto y global (un tipo de ensayo clínico donde todos los pacientes reciben el medicamento en investigación y sin placebo – se administra una sustancia que no tiene valor medicinal / terapéutico), pivotante, en dos partes en bebés desde un mes hasta los siete meses con AME Tipo 1. La parte 1 consistió en un estudio de búsqueda de dosis en 21 lactantes donde el objetivo principal era evaluar el perfil de seguridad de Risdiplam y determinar la dosis para la Parte 2. La Parte 1 también evaluó la eficacia inicial como un punto final exploratorio. La Parte 2 del ensayo comenzó en marzo de 2018 y está evaluando la eficacia y la seguridad de Risdiplam en 41 lactantes a la dosis seleccionada de la Parte 1. El reclutamiento para la Parte 2 se completó en noviembre de 2018 y el estudio está en curso con un análisis de eficacia primario planificado para el primer trimestre de 2024.

SUNFISH es un ensayo clínico de dos partes, doble ciego, controlado con placebo (un tipo de ensayo clínico donde ni los participantes ni los investigadores saben quién está siendo tratado con el medicamento en investigación o con un placebo), pivotante en niños y adultos jóvenes de 2 a 25 años con AME Tipo 2 ó 3. La Parte 1, que incluía 51 pacientes, determinó la dosis para la Parte 2 confirmatoria y evaluó la eficacia inicial como punto final exploratorio. El objetivo principal de la Parte 2 era evaluar la función motora mediante la escala de Medida de la Función Motora 32 (MFM-32) a los 12 meses. La MFM-32 es una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluida la AME. La Parte 2 de SUNFISH alcanzó recientemente su hito final primario de evolución de puntuación desde el inicio en la escala Motora Function Measure 32 (MFM-32) tras un año de tratamiento con Risdiplam, en comparación con el placebo. No se han encontrado problemas de seguridad relacionados con el tratamiento que hagan interrumpir el ensayo en ningún análisis de seguridad hasta la fecha. La seguridad de Risdiplam fue consistente con su perfil de seguridad analizado. Los resultados del ensayo se presentarán en un próximo congreso médico.

¿Cuándo planea solicitar aprobación regulatoria en Europa y el resto del mundo?

Las diferentes autoridades sanitarias siguen diferentes procesos y tienen diferentes requisitos de solicitud de autorización, que reflejan en gran medida las diferencias en el procedimiento y los plazos para cada solicitud.

Tras discusiones previas con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), pronosticamos que el envío de solicitud de autorización de comercialización (MAA) para Risdiplam se efectuará a mediados de 2020. La EMA había indicado su apoyo a la MAA, para las Partes 1 tanto para FIREFISH como SUNFISH en la solicitud inicial, para respaldar mejor su revisión general.

Al mismo tiempo, trabajaremos en estrecha colaboración con las autoridades sanitarias de todo el mundo con el objetivo de determinar las vías apropiadas para presentar una nueva solicitud de autorización de medicamento y poner Risdiplam lo antes posible a disposición de todos los pacientes con AME que sean apropiados para recibirlo.

¿Cuándo se anticipa la aprobación regulatoria?

Si una compañía farmacéutica tiene evidencias en sus primeras pruebas e investigaciones preclínicas y clínicas sobre que un medicamento, se puede considerar seguro y efectivo para su uso previsto, la empresa puede presentar una solicitud para comercializar de la sustancia. Una vez que una compañía farmacéutica presente su solicitud, las autoridades sanitarias inicialmente verificarán la solicitud presentada y confirmará si el archivo y la información son completos (un proceso denominado frecuentemente "validación"). Si está completo el proceso de evaluación y, en última instancia, el plazo para decidir sobre si el medicamento en ensayo puede ser autorizado o no, varía según autoridades sanitarias, sus procedimientos y plazos. Por ejemplo, en los Estados Unidos, el equipo de revisión de la FDA tiene de 6 a 10 meses (después de la validación) para tomar una decisión sobre si aprobar el medicamento mientras que en Europa, este plazo puede demorarse hasta los 210 días hábiles. Estos plazos no incluyen los plazos requeridos para responder posibles cuestiones planteadas por las autoridades sanitarias. Como resultado, el tiempo total desde el envío hasta la aprobación puede ser de aproximadamente 8-12 meses para los EE. UU. (dependiendo de si la Revisión es prioritaria o es Revisión estándar) y aproximadamente 8-15 meses en Europa (dependiendo de si se sigue el proceso de Evaluación acelerada o evaluación estándar).

¿Cuándo estará disponible comercialmente Risdiplam en mi país?

La aprobación regulatoria es solo el primer paso hacia la disponibilidad comercial. Acceso nacional a los medicamentos en ensayo son determinados por las autoridades locales responsables del procedimiento de reembolsos en cada país y generalmente implica muchos pasos sucesivos. De este modo, los plazos de reembolso nacional pueden variar significativamente de un país a otro y, por el momento, no podemos especular sobre dichos plazos. Roche colabora activamente con las autoridades sanitarias, agencias gubernamentales y otras partes interesadas clave de todo el mundo con el objetivo de garantizar un acceso rápido a Risdiplam para que todos los pacientes pueden beneficiarse del tratamiento.

¿Será posible obtener acceso a Risdiplam antes de la aprobación, en forma compasiva?

Entendemos la urgencia de abordar las necesidades y los desafíos diarios de las personas con AME y sus familias, y las preocupaciones que tienen sobre el acceso a medicamentos en ensayo tan pronto como sea posible.

Nuestro objetivo principal es realizar los estudios clínicos necesarios para generar los datos médicos que apoyen la aprobación reguladora y el reembolso.

En esta etapa, estamos buscando introducir Risdiplam a través de un programa de acceso de aprobación previa (PAA) o para uso compasivo (CU) y estamos analizando la viabilidad de ejecutar un programa con las autoridades sanitarias. Como los mecanismos para PAA / CU a los nuevos medicamentos varían según los países, puede haber diferencias entre el programa y los plazos. Continuaremos trabajando con las autoridades sanitarias para hacer llegar Risdiplam a los pacientes, como medicamento con licencia tan pronto como podamos.

Nos comprometemos a compartir actualizaciones con la comunidad a medida que la información esté disponible.

Para obtener más información sobre los criterios para el acceso previo a la aprobación, consulte la Posición de Roche respecto al Pre-Acceso a medicamento en ensayo no aprobados en el sitio web oficial de Roche:

http://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/access_to_investigational_medicines.htm


¿Siguen reclutando los estudios clínicos de Risdiplam? ¿Dónde puedo obtener más información sobre los ensayos de Risdiplam que están reclutando?

Hay dos ensayos de Risdiplam, JEWELFISH y RAINBOWFISH, donde el reclutamiento está actualmente en marcha. JEWELFISH reclutará hasta finales de 2019, mientras que RAINBOWFISH acaba de comenzar inscripción. El sitio web clinictrials.gov enumera ensayos clínicos actuales y pasados, incluido el estado y si está reclutando pacientes. Si busca "Atrofia muscular espinal", puede encontrar información sobre todos los ensayos clínicos de AME registrados. La información sobre los dos ensayos puede encontrarse en:

• JEWELFISH; https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03032172?term=Jewelfish&rank=1

• RAINBOWFISH; https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334?term=Rainbowfish&rank=1

Le recomendamos que hable con su proveedor de atención médica sobre cuál puede ser la mejor opción para usted.

Sobre el programa de desarrollo clínico Risdiplam

El programa de desarrollo clínico de Roche para Risdiplam se centra en cuatro ensayos multicéntricos que están diseñados para proporcionarnos una comprensión de cómo el medicamento puede afectar a un amplio espectro de personas afectadas por la AME. Estamos evaluando la seguridad y el beneficio potencial del Risdiplam en pacientes con SMA que va desde bebés pre-sintomáticos hasta adultos de 60 años, así como en pacientes previamente tratado con otras terapias:

   

 

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