FundAME

LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME)

LA FDA CONCEDE LA REVISIÓN PRIORITARIA A RISDIPLAM PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME)
  • La documentación presentada para solicitar su aprobación incluye datos de 12 meses de los ensayos fundamentales FIREFISH y SUNFISH en una amplia población de personas que viven con los tipos 1, 2 o 3 de AME

Basilea, 26 de noviembre de 2019.

Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado la solicitud para la aprobación de un nuevo medicamento y ha concedido la ‘Revisión Prioritaria’ a risdiplam, un modificador del ensamblaje de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2) en investigación. Este tratamiento está diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y los tejidos periféricos del cuerpo. Se espera que la FDA tome una decisión sobre la aprobación antes del 24 de mayo de 2020.

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “los ensayos FIREFISH y SUNFISH fueron diseñados para representar el amplio espectro de personas que conviven con esta enfermedad en el mundo real, incluyendo a muchas que no estaban representadas previamente en los ensayos clínicos. Esperamos trabajar estrechamente con la FDA para intentar que todas las personas afectadas que se puedan beneficiar accedan a este tratamiento.

La documentación presentada para solicitar su aprobación incluye datos de 12 meses de las secciones de la Parte 1 de identificación de dosis de los estudios fundamentales FIREFISH y SUNFISH, así como datos de la Parte 2 confirmatoria del ensayo SUNFISH. FIREFISH es un ensayo pivotal abierto de dos partes en lactantes con AME tipo 1. La Parte 1 fue un estudio de aumento de dosis en 21 bebés de uno a siete meses. El objetivo principal de la Parte 1, que evaluó la eficacia como criterio de valoración exploratorio, fue valorar el perfil de seguridad de risdiplam en lactantes y determinar la dosis para la Parte 2, que es un ensayo fundamental de un solo brazo que evalúa risdiplam en 41 lactantes con AME tipo 1 durante 24 meses, seguido de una ampliación abierta.

SUNFISH es un ensayo clínico pivotal de dos partes, doble ciego, controlado con placebo, en niños y adultos jóvenes (2-25 años) con AME tipo 2 ó 3. La Parte 1 determinó la dosis para la Parte 2 confirmatoria, y evaluó la eficacia como un resultado exploratorio. La Parte 2 es un amplio estudio controlado con placebo que evalúa el tratamiento de pacientes con AME tipo 2 ó 3. Recientemente, la Parte 2 ha alcanzado su objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de la Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) *. Hasta la fecha no se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha. Su perfil de seguridad fue consistente con el ya conocido y no se identificaron nuevos signos de seguridad. Los resultados se presentarán próximamente en un congreso médico.

Si se aprueba, risdiplam, un líquido administrado por vía oral, sería el primer medicamento administrado en casa para las personas que viven con AME. Además de los estudios incluidos en la documentación para solicitar su aprobación, risdiplam se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde recién nacidos hasta los 60 años, incluyendo aquellos que ya han recibido tratamiento previamente con terapias dirigidas frente a la AME.


Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación AME y PTC Therapeutics, y si fuera aprobado lo comercializaría en Estados Unidos.

* MFM-32 es una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluida la AME

 
Sobre la AME

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave, hereditaria y progresiva que causa atrofia muscular devastadora y complicaciones relacionadas con la enfermedad. Es la causa genética más común de mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, que afecta aproximadamente a uno de cada 11.000 bebés. La AME conduce a la pérdida progresiva de células nerviosas en la médula espinal que controlan el movimiento muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir o perderse significativamente.
 
La AME está causada por una mutación en el gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1) que resulta en una deficiencia de la proteína SMN. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y cada vez hay más evidencias que sugieren que la AME es un trastorno multisistémico y que la pérdida de la proteína SMN puede afectar a muchos tejidos y células, lo que puede impedir el funcionamiento del cuerpo.

Sobre Risdiplam

Risdiplam es un medicamento en investigación, líquido, administrado por vía oral, modificador del ensamblaje de la neurona motora de supervivencia (SMN-2) para la AME. Está diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN tanto en el sistema nervioso central como en los tejidos periféricos del cuerpo. Se está evaluando su potencial capacidad para ayudar al gen SMN2 a producir una proteína SMN más funcional en todo el cuerpo.

Actualmente, Risdiplam se está evaluando en cuatro ensayos multicéntricos en personas con AME:
 
  • FIREFISH (NCT02913482): un ensayo abierto, pivotal con dos partes, en bebés con AME tipo 1.
     
  • SUNFISH (NCT02908685): un ensayo pivotal, con dos partes, a doble ciego, con placebo controlado en niños y jóvenes (de 2 a 25 años de edad) con AME tipo 2 ó 3. 
     
  • JEWELFISH (NCT03032172): un ensayo exploratorio abierto en personas con AME tipo 1, 2 ó 3, de 6 meses a 60 años de edad que habían sido previamente tratados con terapia dirigida a AME, terapia génica u olesoxime. Actualmente, el estudio está reclutando.
     
  • RAINBOWFISH (NCT03779334): un estudio abierto, de brazo único, multicéntrico, que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de risdiplam en bebés (~ n = 25), desde el nacimiento hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis) con AME genéticamente diagnosticada que aún no presenta síntomas. Actualmente, el estudio está reclutando.

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Atrofia Muscular Espinal, trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica, enfermedad de Alzhéimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Parkinson y Autismo.


Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2018, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 11.000 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 56.800 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.
 
Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley. 
 
Para más información:
www.roche.es l www.rochepacientes.es I Síguenos en Twitter Roche_spain y en Youtube Roche
 
Clara Castaño                                                                                    Luis Pardo
Departamento Comunicación Roche Farma                                     Planner Media
Tlf. 91 324 82 00                                                                              Tlf. 91 787 03 00
Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.                                                                 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

   

 

Contacta

CIF: G- 99075087

Calle Antonio Miró Valverde, Nº 7 - Piso 5º G 28055 Madrid.

Tel: 634 238 004 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.