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EL ENSAYO PIVOTAL SUNFISH CON RISDIPLAM CUMPLE SU OBJETIVO PRIMARIO EN PERSONAS CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) TIPO 2 O 3


· El estudio demostró mejoras estadísticamente significativas en la población general del estudio con AME tipo 2 ó 3

· No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los ensayos realizados hasta la fecha

· Los datos se compartirán con las autoridades sanitarias de todo el mundo, incluyendo la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés)


Basilea, 11 de noviembre de 2019.- Roche ha anunciado datos positivos de la segunda parte del estudio pivotal SUNFISH, que evalúa el tratamiento con risdiplam en personas de 2 a 25 años con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 2 ó 3. El estudio alcanzó su objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) después de un año con risdiplam, en comparación con placebo. No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha. Su perfil de seguridad fue consistente con el ya conocido y no se identificaron nuevos signos de seguridad.

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, "el resultado positivo de este ensayo es un hito importante para las personas con AME tipo 2 ó 3, muchas de las cuales siguen sin tratar. SUNFISH es el mayor estudio controlado con placebo que se ha llevado a cabo en pacientes con estos tipos de AME. Queremos agradecer a esta comunidad de afectados su colaboración y esperamos compartir estos resultados con las agencias reguladoras para que este tratamiento esté disponible para las personas que viven con esta enfermedad”.

Risdiplam es un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación, diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y los tejidos periféricos del cuerpo. Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics. Los datos del estudio SUNFISH se presentarán próximamente en un congreso médico.

Risdiplam se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde recién nacidos hasta los 60 años, incluyendo aquellos tratados previamente con terapias dirigidas a AME. La población incluida en los ensayos clínicos representa el amplio espectro de personas que conviven con esta enfermedad en el mundo real con el objetivo de garantizar el acceso a todos los pacientes adecuados.


Acerca del estudio SUNFISH

SUNFISH es un ensayo clínico pivotal, doble ciego, controlado con placebo, en niños y adultos jóvenes (2-25 años) con AME tipo 2 ó 3. La Parte 1 (n=51) determinó la dosis para la Parte 2 confirmatoria. La Parte 2 (n=180) evaluó la función motora utilizando la puntuación total de la Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) a los 12 meses. La MFM-32 es una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluida la AME.

Sobre la AME

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave, hereditaria y progresiva que causa atrofia muscular devastadora y complicaciones relacionadas con la enfermedad. Es la causa genética más común de mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, que afecta aproximadamente a uno de cada 11.000 bebés. La AME conduce a la pérdida progresiva de células nerviosas en la médula espinal que controlan el movimiento muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir o perderse significativamente.




La AME está causada por una mutación en el gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1) que resulta en una deficiencia de la proteína SMN. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y cada vez hay más evidencias que sugieren que la AME es un trastorno multisistémico y que la pérdida de la proteína SMN puede afectar a muchos tejidos y células, lo que puede impedir el funcionamiento del cuerpo.

Sobre Risdiplam

Risdiplam es un medicamento en investigación administrado por vía oral, modificador del ensamblaje de la neurona motora de supervivencia (SMN-2) para la AME. Está diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN tanto en el sistema nervioso central como en los tejidos periféricos del cuerpo. Se está evaluando su potencial capacidad para ayudar al gen SMN2 a producir una proteína SMN más funcional en todo el cuerpo


Actualmente, risdiplam se está evaluando en cuatro ensayos multicéntricos en personas con AME:


SUNFISH (NCT02908685): como anteriormente. Los resultados se presentarán próximamente en un congreso médico.

FIREFISH (NCT02913482): un ensayo abierto, pivotal con dos partes, en bebés con AME tipo 1. La primera parte fue un estudio de aumento de dosis en 21 lactantes. El objetivo primario de esta parte fue evaluar el perfil de seguridad de risdiplam en los bebés y determinar la dosis para la segunda parte. La segunda parte es un estudio pivotal de un solo brazo con risdiplam en 41 lactantes con AME tipo 1 tratados durante 24 meses, seguido de una ampliación abierta. El reclutamiento de pacientes para la segunda parte se completó en noviembre de 2018. El objetivo primario de la segunda parte es evaluar la eficacia medida por la proporción de bebés sentados sin apoyo después de 12 meses de tratamiento, según lo evaluado en la Escala de Motricidad Gruesa de Bayley de Desarrollo Infantil - Tercera edición (BSID-III) (definida como estar sentado sin soporte durante 5 segundos). La segunda parte está en marcha.

JEWELFISH (NCT03032172): un ensayo exploratorio abierto en personas con AME de 6 meses a 60 años de edad que habían sido previamente tratados con terapia dirigida a AME. Actualmente, el estudio está reclutando.

RAINBOWFISH (NCT03779334): un estudio abierto, de brazo único, multicéntrico, que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de risdiplam en bebés (~ n = 25), desde el nacimiento hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis) con AME genéticamente diagnosticada que aún no presenta síntomas. Actualmente, el estudio está reclutando.


Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Atrofia Muscular Espinal, trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica, Alzhéimer, enfermedad de Huntington, Parkinson, Distrofia Muscular de Duchenne y Autismo.


Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2018, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 11.000 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 56.800 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.


Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.
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COMUNICADO SMA EUROPE
 

Queridos miembros de la comunidad afectada por la AME en Europa,

Como parte de nuestra colaboración y tras su solicitud de recibir información clave sobre el programa de desarrollo clínico de risdiplam, nos complace compartir una actualización de la parte 2 del ensayo clínico SUNFISH, que compara la eficacia y seguridad del medicamento en investigación risdiplam con la eficacia y seguridad de placebo en niños y adultos jóvenes (de 2 a 25 años) con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 2 ó 3.

Como pueden ver en el comunicado de prensa adjunto, la parte 2 del ensayo clínico SUNFISH ha alcanzado su objetivo primario, mostrando mejoras estadísticamente significativas en la población total del estudio tras 12 meses de tratamiento con risdiplam. Asimismo, los datos no mostraron resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la suspensión del estudio, lo que se refleja también en el resto de los estudios realizados con risdiplam hasta la fecha. Actualmente estamos evaluando todos los datos y, más en detalle, los resultados de la parte 2 del estudio SUNFISH que se presentarán próximamente en un congreso médico. Se puede acceder al comunicado de prensa en el siguiente enlace: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm

En respuesta a su consulta, le adjuntamos el resumen del programa de desarrollo clínico de risdiplam y los resultados clave de seguridad y eficacia de la parte 1 de los estudios SUNFISH y FIREFISH, presentados recientemente en la Conferencia Anual de Cure SMA (Anaheim, California, 28 de junio –1 de julio de 2019) y en el Congreso de la Sociedad Mundial de Trastornos Musculoesqueléticos (Copenhague, 1-5 de octubre de 2019).

Queremos agradecer su colaboración, así como la de todos los miembros de la comunicad afectada por esta enfermedad, especialmente a los pacientes y familiares que han participado en el programa de desarrollo clínico de risdiplam. Sin ustedes, no podríamos estar donde estamos. Esperamos poder ofrecerles más datos actualizados en cuanto estén disponibles.

Si precisan alguna aclaración, no duden en ponerse en contacto con nosotros

Atentamente,

Fani Petridis, en nombre del equipo internacional de Roche en AME.
Directora de Colaboración con Pacientes, Enfermedades Raras








 

   

 

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