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Anuncio de actualización del ensayo intratecal AVXS-101

Noticia original publicada en https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/30/1937566/0/en/Novartis-announces-AVXS-101-intrathecal-study-update.html

A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME:

31 de Octubre de 2019.-
La FDA ha suspendido parcialmente los ensayos clínicos intratecales para el AVXS-101 en pacientes con AME en base a los hallazgos en un pequeño estudio preclínico en animales.
Los eventos adversos que podrían esperarse de estos hallazgos preclínicos no se han encontrado tras exhaustiva revisión de los datos de seguridad en humanos en las fuentes disponibles hasta la fecha.
Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), también conocido como AVXS-101 de administración intravenosa, no se ha visto afectado y permanece disponible en los EE. UU.
Novartis está trabajando con la FDA para determinar los próximos pasos para superar esta parada parcial y reanudar los ensayos de dosificación intratecales del AVXS-101

Basilea, 30 de octubre de 2019 - Novartis anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA de sus siglas en inglés), suspendió parcialmente los ensayos clínicos para la administración intratecal de AVXS-101. El anuncio sigue a una comunicación de AveXis a las autoridades sanitarias y a los investigadores de ensayos clínicos, en base a los resultados de un pequeño ensayo preclínico, iniciado por AveXis, en el que se encontró una inflamación de las células mononucleares del ganglio de la raíz dorsal (DRG), a veces acompañada de la degeneración o pérdida del cuerpo de las células neuronales en animales. Esta detención parcial por parte de la FDA no afecta los ensayos clínicos intravenosos (IV) de Zolgensma® o AVXS-101 comercializados.

AveXis está estudiando la administración intratecal AVXS-101 en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) Tipo 2. La detención parcial, afecta al reclutamiento en la cohorte de dosis alta del ensayo STRONG, un ensayo abierto, de optimización de dosificación, multicéntrico, y diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración intratecal única del AVXS-101. Los reclutamientos para los grupos (cohortes) de bajas dosificaciones y medias se han completado previamente y se han presentado los resultados provisionales.

Se desconoce la importancia clínica de la inflamación DRG observada en este estudio preclínico en animales y no se había observado en estudios previos en animales con AVXS-101. La inflamación DRG puede estar asociada a efectos sensoriales. Es de destacar que se ha finalizado una revisión exhaustiva de los datos de seguridad humana de todas las fuentes disponibles hasta la fecha y no se han visto efectos adversos relacionados con cambios sensoriales en pacientes administrados con AVXS-101 intratecal o Zolgensma. En estos momentos se trabaja con las autoridades sanitarias para confirmar y orientar a los investigadores clínicos.

Se continuará controlando exhaustivamente cualquier informe de eventos de seguridad relacionados en pacientes. Seguimos confiando que el perfil general de beneficio-riesgo para los pacientes en tratamiento es favorable y seguimos avanzando con nuestros ensayos clínicos para la administración intravenosa del AVXS-101. Trabajaremos diligentemente con la FDA para identificar cualquier acción adicional necesaria para reanudar los ensayos de dosificación intratecales para el AVXS-101.

AveXis y Novartis continúan comprometidos con la investigación y el desarrollo de terapias génicas para la AME, una enfermedad genética rara y devastadora.


















 

   

 

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