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BIOGEN DESARROLLARÁ UN NUEVO ENSAYO CLÍNICO PARA EVALUAR DOSIS MÁS ELEVADAS DE SPINRAZA® (NUSINERSEN) Y OTROS DATOS ADICIONALES EN UN AMPLIO RANGO DE PACIENTES AFECTADOS POR AME

A continuación, traducción de la noticia original realizada por FundAME:


18 de Septiembre de 2019

DEVOTE será un ensayo clínico para valorar la seguridad y eficacia de dosis más elevadas de SPINRAZA en el tratamiento de la AME; el perfil de seguridad ya establecido respalda la exploración de beneficios potenciales.
Los datos a largo plazo del ensayo SHINE demuestran mejoras y/o estabilización de la función motora en pacientes de hasta 21 años tratados con SPINRAZA durante hasta casi 6 años.

CAMBRIDGE, Massachusets, 18 Sept., 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunció hoy actualizaciones del programa de desarrollo clínico de SPINRAZA (nusinersen), que incluye el comienzo de un nuevo ensayo clínico global denominado DEVOTE. El ensayo DEVOTE valorará si dosificaciones mayores de SPINRAZA pueden proporcionar una eficacia aun mayor en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME), en una amplia población de pacientes. Además, los nuevos datos que demuestran la seguridad y eficacia del tratamiento con SPINRAZA en individuos con AME de aparición tardía, se presentarán en un póster en el 13er Congreso de la Sociedad Europea de Neurología Pediátrica (EPNS) en Atenas (17-21 de septiembre).

Con una base de atención para la AME, SPINRAZA es el único tratamiento aprobado para bebés, niños y adultos con evidencia en una amplia gama de pacientes y con experiencia en el tratamiento de más de 8,400 pacientes de todas las edades en más de 40 países. Estas actualizaciones del programa clínico se agregarán al mayor y mas amplio conjunto de datos clínicos disponible hasta la fecha en la AME.

El nuevo ensayo DEVOTE, para evaluar si SPINRAZA puede proporcionar mayor eficacia en el tratamiento de la AME.

Basándose en el perfil de seguridad demostrado a largo plazo y la eficacia comprobada de SPINRAZA en una amplia gama de pacientes, el ensayo DEVOTE examinará el potencial de una eficacia aun mayor, así como la seguridad y tolerabilidad de SPINRAZA, cuando se administra a una dosis más alta. El ensayo es un estudio aleatorizado y controlado en Fase 2/3 de aumento de dosis que se llevará a cabo en 50 sitios en todo el mundo con un reclutamiento proyectado de 126 personas con AME de todas las edades, incluidos adultos.

"SPINRAZA ha supuesto un cambio fundamental en la historia natural de la AME", dijo Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., vicepresidente ejecutivo y director médico de Biogen. “Los oligonucleótidos antisentido que intervienen directamente en el origen de la enfermedad, proporcionan una opción terapéutica transformadora. El enfoque altamente específico de SPINRAZA y su perfil de seguridad bien caracterizado nos permiten continuar explorando formas potenciales de abordar las necesidades médicas pendientes en la comunidad de AME".

El ensayo de tres partes, incluirá una evaluación de seguridad de etiqueta abierta y una pivotal, doble ciego, con tratamiento control aleatorizado seguido de un periodo de tratamiento de etiqueta abierta.  Tras de la evaluación de seguridad, el ensayo comparará dos dosis de carga de 50 miligramos (mg) con 15 días de diferencia, seguidas de una dosis de mantenimiento de 28 mg cada cuatro meses, con la actual dosis de SPINRAZA aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU (FDA) – consistente en cuatro de carga con dosis de mantenimiento de 12 mg cada 4 meses. La tercera parte del ensayo será una evaluación de etiqueta abierta para determinar cómo realizar una transición segura y eficiente de los pacientes bajo tratamiento en dosis actualmente aprobadas de SPINRAZA, a la dosis más altas que se evaluan en el estudio.

Más información sobre el ensayo (NCT04089566) está disponible en clinicaltrials.gov.

Los datos que se presentarán en EPNS demuestran mejoras o estabilización en la funcione motora después del tratamiento a largo plazo


Un análisis integrado de SHINE (NCT02594124) -una extensión del ensayo de etiqueta abierta para pacientes con AME que participaron en ensayos previos de SPINRAZA-, determinó que los niños con AME de inicio tardío (Tipo 2 ó Tipo 3) experimentaron mejoras o estabilización en una o más de las medidas de la función motora durante casi seis años, en contraste con la disminución esperada observada en las cohortes de historia natural de la enfermedad. SHINE sigue a 24 pacientes que iniciaron tratamiento entre sus 2 y 15 años (10 pacientes AME Tipo 2 y 14 pacientes Tipo 3) que hicieron transición de los ensayos CS2 / CS12 (ensayos que previamente mostraron que pacientes con AME de inicio tardío tratados con SPINRAZA mostraban mejoras en funciones motoras y estabilización de la enfermedad no observadas en la historia natural de pacientes no tratados). Los pacientes en estudio tenían entre 7 y 21 años en la última visita del mismo.

Las medidas de la función motora del estudio SHINE incluyeron la escala funcional motora ampliada Hammersmith (HFMSE), el módulo de miembros superiores (ULM) y la prueba de la marcha de seis minutos (6MWT). Ningún participante interrumpió el tratamiento debido a eventos adversos, y no se identificaron nuevos problemas de seguridad durante el período de seguimiento de casi seis años.

"Estos hallazgos son importantes para comprender la necesidad de un tratamiento a largo plazo en personas con AME", dijo Basil Darras, MD, autor principal del estudio, director del Centro Neuromuscular y Programa de Atrofia Muscular Espinal en el Boston Children's Hospital, y profesor de neurología en Escuela Médica de Harvard. "Estos datos refuerzan la seguridad y la durabilidad a largo plazo de SPINRAZA para mejorar o estabilizar la función motora en personas con AME de inicio tardío".

Acerca de SPINRAZA® (nusinersen)

SPINRAZA es la primera terapia aprobada para tratar bebés, niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME) y está disponible en más de 40 países. Hasta el 30 de junio de 2019, más de 8,400 personas han sido tratadas con SPINRAZA por hasta casi seis años, basado en pacientes en el entorno postcomercialización, el Programa de acceso ampliado (EAP) y los participantes en ensayos clínicos. SPINRAZA es el único tratamiento de AME que combina una experiencia sin igual en el mundo real y el más alto nivel de evidencia clínica en un amplio espectro de poblaciones de pacientes.

La AME es una enfermedad rara, genética y neuromuscular que se caracteriza por una pérdida de neuronas motoras en la médula espinal y el tronco encefálico inferior, por lo que se produce una atrofia muscular grave y progresiva y debilidad. Aproximadamente uno de cada 10,000 nacidos vivos se diagnostica con AME, y personas de todas las edades se ven afectadas por la enfermedad. Es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.

SPINRAZA, con fundamento para el cuidado de la AME, es un oligonucleótido antisentido (ASO) diseñado para atacar la causa raíz de la AME al aumentar la cantidad de proteína de neurona motora de supervivencia (SMN) de longitud completa, que es fundamental para mantener las neuronas motoras. Se administra mediante inyección intratecal en el líquido que rodea la médula espinal donde residen las neuronas motoras, para administrar el tratamiento en la zona donde se inicia la enfermedad.

En la actualidad SPINRAZA mantiene el conjunto de datos clínicos más grande en AME en base a datos de más de 300 pacientes en un amplio espectro de poblaciones AME que demuestran un perfil favorable riesgo - beneficio. SPINRAZA se evaluó en dos estudios aleatorizados, doble ciego, controlados de forma simulada (ENDEAR y CHERISH) en pacientes con AME infantil y de inicio tardío, y con el apoyo de estudios abiertos en lactantes pre-sintomáticos (NURTURE) e individuos que fueron tratados de edad adulta con AME de inicio posterior (CS2 / CS12). Los eventos adversos más comunes observados fueron infección respiratoria, fiebre, estreñimiento, dolor de cabeza, vómitos y dolor de espalda. Se han observado meningitis e hidrocefalia en el entorno posterior a la comercialización. Se han observado toxicidad renal y anomalías de la coagulación, incluidos recuentos agudos severos bajos de plaquetas, después de la administración de algunos ASO.

Biogen autorizó los derechos globales para desarrollar, fabricar y comercializar SPINRAZA de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), líder en terapias antisentido. Biogen e Ionis llevaron a cabo un innovador programa de desarrollo clínico que movió SPINRAZA desde su primera dosis en humanos en 2011 a su primera aprobación regulatoria en cinco años.

Las pruebas de laboratorio pueden controlar estos síntomas.

Biogen obtuvo los permisos para desarrollar, fabricar y comercializar SPINRAZA de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), líder en terapias con oligonucleótidos antisentido. Biogen e Ionisllevaron a cabo un innovador programa de desarrollo clínico que consiguió la aprobación regulatoria de SPINRAZA desde su primera administración a humanos en 2011 en cinco años.

Sobre Biogen

En Biogen, nuestra misión es clara: somos pioneros en neurociencia. Biogen descubre, desarrolla y ofrece terapias innovadoras a nivel mundial para personas que viven con enfermedades neurológicas y neurodegenerativas graves, así como adyacencias terapéuticas relacionadas. Biogen, una de las primeras compañías mundiales de biotecnología del mundo, fue fundada en 1978 por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray y los ganadores del Premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, y hoy tiene la cartera líder de medicamentos para tratar la esclerosis múltiple, ha introducido el primer tratamiento aprobado para la atrofia muscular espinal, comercializa biosimilares de biológicos avanzados y se centra en programas de investigación avanzada en esclerosis múltiple y neuroinmunología, trastornos neuromusculares, trastornos del movimiento, enfermedad de Alzheimer y demencia, oftalmología, inmunología, trastornos neurocognitivos, neurología aguda y dolor.

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Referencias:

1As of June 30, 2019, more than 8,400 patients on therapy across the post-marketing setting, the expanded access program and clinical trials.
2Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, et al. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology. 2019 May 21;92(21):e2492-e2506.
3Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.
4Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.

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