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La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba ZOLGENSMA® para niños de hasta dos años afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME)

Madrid, 24 de mayo de 2019

Estimados amigos,

 

Con muchísima emoción os informamos de que en el día de hoy la Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) ha aprobado la comercialización de ZOLGENSMA® en EEUU para los menores de 2 años afectados por AME. Se trata de la primera terapia génica para tratar la AME, y el segundo tratamiento de la historia para tratar la enfermedad. 

La terapia desarrollada por AveXis, compañía perteneciente a Novartis, ataca la raíz del problema de la enfermedad, y está consiguiendo unos efectos muy beneficiosos en la población tratada. Sin embargo, el ser un tratamiento nuevo, aún se desconoce la seguridad y eficacia a largo plazo. 

La aprobación cubre a niños menores de 2 años con independencia del tipo de AME o del número de copias SMN. También abarca a los afectados presintomáticamente. Para tratar al resto de la población afectada, se están realizando actualmente ensayos clínicos con una aplicación de la terapia por vía intratecal. 

En Europa ZOLGENSMA® se encuentra en proceso de evaluación (revisión prioritaria PRIME) por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que es independiente al que sigue en EEUU. En diciembre de 2018 Novartis anunció que se esperaba que el proceso de evaluación europeo finalizara a mediados de 2019.  

La evaluación a la que ha sido sometida el fármaco para su aprobación se ha basado en los datos de la compañía farmacéutica para el ensayo clínico denominado “START”, orientado a pacientes afectados de AME tipo 1 y a través de una única aplicación intravenosa del virus. Algunos de los bebés participantes en el ensayo clínico “START” son pacientes españoles, que se desplazaron a centros de ensayo internacionales con el apoyo de FundAME.

La noticia de la aprobación en EEUU de ZOLGENSMA® vuelve a marcar un hito en la historia de la AME y desde FundAME abogamos para que estos prometedores desarrollos científicos beneficien a la población afectada española tan pronto sea posible.  Trabajamos para que la compañía farmacéutica abra la posibilidad a un acceso temprano al tratamiento y tenga una política de precios que permita el acceso al tratamiento a todo aquel que sea susceptible de beneficiarse de él. Asimismo, trabajamos con las autoridades sanitarias para facilitar su conocimiento de las necesidades de la comunidad de afectados y para que puedan agilizar al máximo los trámites para acortar los tiempos para el acceso. Os iremos informando como siempre, de cualquier novedad relativa a ello a través del Registro Nacional de Pacientes AME (www.registroame.org).

 En palabras de Mencía de Lemus, Presidenta de FundAME “La irrupción de la terapia génica en el abanico de tratamientos para la Atrofia Muscular Espinal supone un hito histórico para nosotros. Ya tenemos dos tratamientos que han demostrado que son eficaces para tratar la AME, y no vemos el momento de que los niños españoles puedan tener la opción de tratarse con ZOLGENSMA® FundAME nació con el espíritu de conseguir una cura definitiva de la AME y de dar las mejores opciones a bebés, niños,  jóvenes y adultos. Contad con que estamos trabajando para agilizar y/o favorecer cualquier proceso o vía de acceso en nuestro país”.

Comunicados de prensa de AveXis: 

http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2399684

http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2399690

ZOLGENSMA® es una terapia de reemplazo génico de la que os hemos ido informando puntualmente a través de distintas traducciones de comunicados emitidos por AveXis y Laboratorios Novartis. El histórico de sus publicaciones y resultados de eficacia están accesibles en https://www.fundame.net/investigacion-ame/ultimas-noticias.html 

Desde FundAME seguiremos ofreciéndoos todas las novedades que Novartis nos haga llegar a la mayor brevedad posible. Os recordamos que estamos disponibles para consultas inmediatas en nuestro chat de Telegram nacional y en los contactos que figuran a pie del comunicado.

 Con muchísimo orgullo por la comunidad que hemos construido entre todos, os agradecemos nuevamente vuestro apoyo y la confianza que depositáis en nosotros.

 

Fuerte abrazo y celebremos,

Mencía de Lemus Belmonte

Presidenta FundAME 

   

 

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