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Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH.

COMUNICADO DE PRENSA.
Basilea, 7 de mayo 2019

Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME

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Roche presenta datos de los estudios pivotantes del Risdiplam: FIREFISH y SUNFISH en la atrofia muscular espinal en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología del 2019.

• En la primera parte de FIREFISH en la cual se evaluaban diferentes dosis de Risdisplam los bebés con atrofia muscular espinal tipo 1 sobreviven y alcanzan hitos motores claves más allá de los esperados en la historia natural de la enfermedad.

• Los nuevos datos de la parte 1 de SUNFISH en la cual se evaluaban diferentes dosis de Risdisplam refuerza el Risdisplam como una terapia prometedora para las personas con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3.

• No se han encontrado problemas de seguridad relacionados con el tratamiento que conduzcan al retiro en los ensayos de pacientes tratados con Risdiplam. 

 

Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) anunció hoy los nuevos datos de la Parte 1 del importante ensayo FIREFISH en los que se evaluaban diferentes dosis de Risdisplam. Los hallazgos muestran que los lactantes con atrofia muscular espinal de Tipo 1 lograron hitos motores claves tras un año de investigación con el tratamiento de Risdiplam. Entre los bebés que recibieron la dosis seleccionada para la Parte 2 confirmatoria del estudio (n = 17), 7 (41.2%) evaluados por la Escala Gross Motor de Bayley de infantes y niños - Tercera edición (BSID-III), pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos.


Además, 11 (64.7%) de los bebés pudieron sentarse (con o sin apoyo), mientras que 9 (52.9%) lograron un control de la cabeza erguida después de 12 meses de tratamiento según lo evaluado por el módulo 2 de la escala de Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE-2). Finalmente, 1 infante (5.9%) logró el hito de estar de pie (soporta el peso) en este punto a los 12 meses desde el inicio del tratamiento.


Los datos se presentaron en la 71ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) del 4 al 10 de mayo en Filadelfia, Pensilvania. Roche, en colaboración con la SMA Fundation y PTC Therapeutics lidera el desarrollo clínico de Risdiplam, un modificador en fase de investigación del empalme de la neurona motora de supervivencia-2 (SMN2) administrado por vía oral.

 

"Las mejoras continuas en los hitos y la función motora en el ensayo FIREFISH hasta la fecha son significativos para esta población típica de AME tipo 1, donde la mayoría de los bebés comenzaron el tratamiento a los siete meses de edad" comentó el investigador principal del estudio FIREFISH, Giovanni Baranello, MD, de la fundación del Instituto de Investigación Neurológica Carlo Besta, Unidad de Neurología del Desarrollo, Milán, Italia.  "Estos hallazgos alentadores validan aún más un enfoque de tratamiento que aumenta la proteína SMN tanto en el sistema nervioso central como en todo el organismo". 

La Parte 1 de FIREFISH también evaluó la función motora, mediante la Prueba Infantil de Trastornos Neuromusculares del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP-INTEND), una escala utilizada para los bebés con AME Tipo 1. Los resultados mostraron que 10 de 17 niños (58.8%) en el grupo con dosis terapéutica obtuvieron una puntuación total de CHOP-INTEND de 40 puntos o más. La mejora media desde el inicio hasta el mes 12 en la CHOP-INTEND fue de 17.5 puntos. La puntuación máxima de la CHOP-INTEND fue de 57 puntos después de 12 meses de tratamiento, aumentando de un máximo alcanzado de 49 puntos después de 8 meses desde el inicio.


Entre los 21 bebés reclutados en la Parte 1 del estudio FIREFISH, la duración media del tratamiento fue de 14.8 meses, con 19 niños tratados durante más de 12 meses. Tres bebés experimentaron complicaciones fatales de su enfermedad tras aproximadamente 1, 8 y 13 meses del inicio tratamiento. Ninguna de estas complicaciones ha sido atribuida por el investigador como relacionadas con Risdiplam. Ningún bebé ha perdido la capacidad de tragar durante el estudio y ningún niño ha requerido traqueostomía o ventilación permanente. La supervivencia libre de eventos fue 18 de 21 (85.7%) en general, y 15 de 17 (88.2%) en el grupo con dosis terapéutica. Los eventos adversos más comunes incluyeron fiebre (pirexia; 52.4%), infecciones del tracto respiratorio superior (42.9%), diarrea (28.6%), vómitos (23.8%), tos (23.8%) neumonía (19.0%) y estreñimiento (19.0%).


"Estamos muy alentados por nuestros últimos hallazgos para Risdiplam, que nos llevan un paso más cerca de llevar potencialmente la primera opción de tratamiento oral a la comunidad de pacientes con AME", dijo Sandra Horning, M.D., Directora Médica de Roche y directora de Desarrollo de Producto Global. “Si bien la AME ha visto avances importantes en los últimos años, sigue habiendo una necesidad médica importante para las personas que viven con todo tipo de AME en múltiples grupos de edad. Esperamos poder compartir datos adicionales de nuestro amplio programa de desarrollo para el Risdiplam a medida que surjan".

 

Roche también presentó nuevos datos de la parte 1 de su importante ensayo SUNFISH en personas de 2 a 25 años con AME Tipo 2 o 3. La parte 1 de SUNFISH diseñada para encontrar la dosis adecuada incluye una población de pacientes particularmente amplia. El estado funcional en la línea de base varió desde individuos que no pueden sentarse hasta personas capaces de caminar. La escoliosis varió de ninguna a severa. Como se informó anteriormente, se observó un aumento medio sostenido desde el inicio del tratamiento, en los niveles de proteína SMN de más de dos veces, medido en sangre, después de 12 meses del inicio del tratamiento con Risdiplam.


Los eventos adversos más comunes en la Parte 1 del estudio SUNFISH fueron: fiebre (pirexia) 41%), tos (33%), vómitos (29%), infecciones del tracto respiratorio superior (26%), dolor de garganta persistente (dolor orofaríngeo; 22 %) y resfriado (nasofaringitis; 20%). El evento adverso grave más común que ocurrió en dos de los 51 pacientes expuestos a Risdiplam fue la neumonía. Hasta la fecha, no se han encontrado problemas en la seguridad relacionados con el tratamiento que conduzcan a la retirada del Ridisplam en ningún ensayo.

Un análisis de eficacia exploratorio de la Parte 1 (n = 51) del estudio SUNFISH evaluó la función motora, utilizando la escala de Motor Function Measure-32 (MFM32). Esta escala está diseñada para detectar cambios en la función motora en una amplia gama de pacientes, desde un AME tipo 2 débil hasta un tipo 3 fuerte y, por lo tanto, es más apropiado para la población SUNFISH. Un paciente se retiró del ensayo durante la extensión del ensayo de etiqueta abierta. Entre los pacientes para los que se completó la escala MFM32 en todas las visitas hasta el mes 12 (n = 43), el 58% observó una mejoría de al menos 3 puntos en la escala desde el inicio, incluido el 71% de los pacientes entre 2 y 11 años de edad. y el 42% de 12 a 25 años. Si bien la Parte 1 del estudio SUNFISH no fue diseñada ni potenciada para detectar la eficacia, el cambio desde la línea de base en la puntuación total de la MFM32 es el objetivo principal de la medición de la eficacia en la Parte 2 (n = 180) del ensayo actualmente en curso.


La sección confirmatoria de la Parte 2 de los estudios SUNFISH y FIREFISH han completado el reclutamiento y realizarán sus análisis de eficacia primarios en el cuarto trimestre del 2019 y en el primer trimestre del 2020, respectivamente.
Roche planea incluir los nuevos datos presentados en la Reunión Anual de la AAN en presentaciones reglamentarias ante la Agencia de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos durante la segunda mitad de 2019.

 

Sobre el Risdiplam 

El Risdiplam es un medicamento en investigación administrado por vía oral que se está estudiando en un amplio rango de pacientes con AME desde 1 mes de edad hasta los 60 años. Está diseñado para proporcionar incrementos sostenidos en la proteína SMN a nivel central y periférico a través de la dosificación diaria y está siendo evaluado por su potencial habilidad de ayudar al gen SMN2 en producir más proteína SMN funcional en todo el cuerpo.
Roche lidera el desarrollo clínico de Risdiplam como parte de una colaboración con SMA Foundation y PTC Therapeutics.

Ir al comunicado original: www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-05-07.htm

   

 

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