Ha comenzado el reclutamiento para el ensayo clínico de la molécula denominada NMD670. Este ensayo clínico está dirigido a adultos con AME tipo 3 con capacidad de caminar de forma independiente. Su objetivo principal es evaluar su eficacia, seguridad y tolerabilidad.
La farmacéutica NMD Pharma se adentra por primera vez en el ámbito de la AME con esta molécula, diseñada para abordar algunos síntomas asociados a la atrofia muscular espinal, como es la fatigabilidad.
Detalles relevantes del ensayo con NMD670 dirigido a adultos con AME
Población: Personas con AME tipo III que caminen de forma independiente (Walkers) y que se encuentren en un rango de edad entre 18 y 60 años
Compuesto: molécula NMD670
Objetivo: evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de NMD670 en comparación con un tratamiento placebo
Duración: 21 días
Placebo/tratamiento: Todos los participantes recibirán el tratamiento y placebo
Compañía farmacéutica: NMD Pharma
Centros en España que han comenzado el reclutamiento
Actualmente dos centros hospitalarios en España han comenzado el reclutamiento para en ensayo clínico con NMD670 dirigido a adultos con AME tipo 3:
- Hospital Universitario Vall d’Hebrón (Unidad de enfermedades neuromusculares). Teléfono: 934 893 000
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Servicio de neurología). Teléfono: 961 244 350
¿Qué sabemos sobre NMD670?
NMD670 es una molécula clasificada como un inhibidor del canal de iones ClC-1, un canal de cloruro que influye en la relajación muscular. Se trata del primer medicamento de este tipo en desarrollo.
Este ensayo clínico tiene como objetivo determinar si el mecanismo de acción de NMD670 mejora la transmisión de señales neuromusculares, entre las motoneuronas y los músculos, reduciendo así la fatigabilidad. Además, se investigará si este tratamiento podría mejorar la función muscular.
El tratamiento con NMD670 se administra por vía oral y se encuentra en desarrollo para enfermedades neuromusculares como la AME, así como la miastenia gravis, una enfermedad autoinmune que causa debilidad y pérdida muscular.
Los resultados de un pequeño ensayo clínico de fase 1/2a (CHDR1948) demostraron que tanto dosis únicas como múltiples del tratamiento fueron seguras y bien toleradas, tanto en adultos sanos como en pacientes con miastenia gravis.
Este ensayo clínico, diseñado para personas con AME es de fase 2 y será aleatorizado y controlado con placebo. Marcará un hito al ser el primero en realizar pruebas con esta molécula en personas con atrofia muscular espinal.
¿Cómo puedo inscribirme en el ensayo clínico con NMD670?
Si estás interesado en participar en el ensayo clínico con NMD670 desde FundAME te recomendamos que contactes con tu médico de referencia en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal lo antes posible y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.
La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico participantes, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.
Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:
Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.
Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.
El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España. Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.
En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los ensayos que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.
Más información en:
Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05794139?recrs=abf&cond=%22spinal+muscular+atrophy%22&draw=3&rank=15
Reec: https://reec.aemps.es/reec/public/web.html (Poned en búsqueda: NMD670)
