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La Comisión Europea aprueba la comercialización de risdiplam en menores de dos meses

La Comisión Europea ha ratificado la opinión de la Agencia Europea del Medicamento y concede la autorización para la comercialización de risdiplam (Evrysdi) en Europa para todas las personas con AME tipo I, II y III de todas las edades, incluidos los bebés desde el nacimiento.

En julio de 2023 publicamos la noticia de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano  de la Unión Europea recomendaba la ampliación de la autorización de comercialización de risdiplam (Evrysdi) en Europa, desde el nacimiento y hasta los dos meses y que se esperaba la decisión tomada ahora por la Comunidad Europea ha concedido la autorización de comercialización, ratificando esta recomendación  junto a  la opinión de la Agencia Europea del Medicamento y dar autorización para la comercialización de risdiplam (Evrysdi) en Europa.

Tras la aprobación de la Comisión Europea de la comercialización de risdiplam en menores de dos meses

Ahora que la Comisión Europea ha aprobado la comercialización de risdiplam, se inicia el proceso regulatorio en cada país para que el fármaco esté disponible para tratar a personas de todas las edades con AME tipos I, II y III en Europa, incluidos los bebés desde el nacimiento.

Risdipam (Evrysdi) en España

Desde enero de 2023, Risdiplam ya es accesible en España para la población con AME tipos I, II y III a partir de 2 meses de edad, no obstante, todavía no se ha publicado el protocolo farmacoclínico, lo que está ralentizando el acceso de las personas con AME a este tratamiento.

Tras meses de reivindicación, recientemente el ministro de Sanidad, José Miñones se reunió con representantes de FundAME, donde se disculpó por el grave retraso en la publicación del protocolo de los tratamientos para la AME y por el daño causado a los pacientes. Además, se comprometió personalmente a agilizar la elaboración de dicho protocolo para su publicación antes de que finalice la legislatura. Desde FundAME valoramos positivamente la atención del Ministerio de Sanidad y confíamos en que el compromiso mostrado por el Sr. Miñones se vea materializado en las próximas semanas.

Prometedores datos del estudio Rainbowfish

Los datos obtenidos en el estudio Rainbowfish, muestran que todos los bebés que participan en este ensayo clínico podían sentarse tras un año de tratamiento con risdiplam, el 67% podían permanecer de pie y el 50% podían caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin necesitar ventilación permanente.

Risdiplam (Evrysdi) es el tercer tratamiento para la AME aprobado por la EMA en Europa y por la FDA en EEUU. Se administra por vía oral y ha sido desarrollado por Roche en colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics.

Este tratamiento ha sido comercializado en 100 países. Y más de 8.500 pacientes han sido ya tratados a través de los ensayos clínicos, el uso compasivo o la comercialización.

Se incluyen los datos del ensayo clínico Jewelfish

La Unión Europea ha actualizado el resumen de las características del producto (SmPC) de Risdiplam  para incluir los resultados del ensayo clínico Jewelfish.

La EMA ha adoptado la siguiente información en el SmPC de la UE de risdiplam, basada en el análisis primario de 24 meses del ensayo clínico Jewelfish:

Se ha eliminado la advertencia que afirmaba que no existen datos de eficacia en pacientes tratados previamente con terapia génica.
Se han incluido  los resultados de seguridad, y la conclusión de que el perfil de seguridad de risdiplam en pacientes previamente tratados es consistente con el perfil para personas que no han sido tratadas previamente.
Se han incluido los resultados farmacocinéticos y farmacodinámicos del estudio
Se han incluido las características de los pacientes y resultados exploratorios de eficacia

¿En qué consiste Risdiplam?

Risdiplam, el principio activo de Evrysdi va dirigido a aumentar la cantidad de proteína SMN producida por el gen SMN2.

Ha demostrado que puede lograr que el gen SMN2 produzca una proteína SMN de longitud completa, que pueda funcionar normalmente. Se espera que aumente la supervivencia de las neuronas motoras y reduzca los síntomas de la enfermedad.

Puedes consultar aquí  todos los ensayos clínicos para la AME 5q.

Una razón más para acelerar la inclusión de la AME en el cribado neonatal

Detectar la AME mediante el cribado neonatal en el momento del nacimiento permitiría iniciar el tratamiento de las nuevas generaciones de niños con esta enfermedad en fases presintomáticas, logrando salvar vidas y un desarrollo motor más semejante al indicado por la Organización Mundial de la Salud, reduciendo la discapacidad y el impacto de la enfermedad.

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