FundAME

Declaración relativa al acceso a tratamientos para la Atrofia Muscular Espinal

Declaración realizada por la Asociación Europea SMA Europe, formada por 17 organizaciones de pacientes nacionales, entre las que se encuentra FundAME representando a los afectados españoles.

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética que causa debilidad muscular y una gran discapacidad física. Tiene diferentes grados de severidad, pero en todos los casos, provoca una discapacidad progresiva e impacta dramáticamente las vidas de los afectados y sus familias.

SMA Europe es la organización paraguas fundada en 2006 para representar a la comunidad de AME en Europa. Hoy en día, representa a pacientes de 17 países de Europa. Nuestros objetivos principales son:  contribuir a brindar terapias efectivas a los pacientes de manera acelerada y sostenible, así como a fomentar la atención óptima del paciente.

Durante décadas, SMA Europe y sus miembros constituyentes hemos financiado investigaciones que han sentado las bases para llegar a donde estamos hoy: una terapia comercializada, significativa y enfocada en tratar la AME y varios otros compuestos prometedores en ensayos clínicos o en desarrollo.

SMA Europe es un participante valioso e informado con un interés genuino y transparente en este campo. SMA Europe busca ser tenido en cuenta como un actor igualitario y, como consecuencia, participar en todos los aspectos del ciclo de vida de la terapia AME. Nuestra organización y sus miembros pueden proporcionar conocimiento y experiencia de primera mano de la enfermedad y de las necesidades no cubiertas de la comunidad de afectados.  Contribuimos en la información de los pacientes y a la gestión de sus pacientes, sensibilizamos e informamos a farmacéuticas y autoridades sanitarias sobre la carga de vivir con la enfermedad y sobre los posibles beneficios económicos y sociales de estabilizar o mejorar el estado de salud de la población de AME. SMA Europe está trabajando actualmente para identificar qué aspectos de la vida de los pacientes se ven más afectados por la AME. Esto puede proporcionar información importante que ayudará a informar qué efectos de terapia son los más significativos para los pacientes.

SMA Europe también contribuye al diseño de los ensayos al proporcionar una perspectiva centrada en el paciente. Proporcionamos -cuando es posible- la perspectiva de los pacientes sobre los procesos de evaluación de fármacos para ayudar a objetivar el impacto potencial de ellos, en la vida cotidiana de pacientes y familiares. En última instancia, nos esforzamos por generar una colaboración con los diferentes agentes implados en estos procesos.     

La comunidad AME observa con preocupación que existe una brecha entre la evaluación de seguridad y eficacia de los medicamentos y el posterior acceso a los mismos, generada por sus precios. Es por ello que SMA Europe considera que existe la necesidad urgente de fomentar un sistema más transparente en torno a la fijación de precios y acuerdos de reembolso. Igualmente, deben incluirse consideraciones éticas y prácticas para los consumidores, especialmente en el campo de las enfermedades raras.

SMA Europe reconoce y entiende que el desarrollo de nuevos medicamentos implica un riesgo comercial considerable e inversiones significativas, y que las enfermedades raras tienen rendimientos financieros limitados en términos de mercado, ya que el número de beneficiarios potenciales es bajo. También reconocemos la carga que un medicamento muy costoso puede tener en un sistemas de salud. Los pacientes necesitan nuevos esquemas de colaboración para garantizar que el objetivo final de todo el proceso de desarrollo y aprobación de medicamentos -el acceso al tratamiento de los pacientes- se logre de manera adecuada y eficiente. Todas las partes deben estar involucradas y deben trabajar conjuntamente en todas y cada una de las etapas del proceso, incluido el debate sobre la fijación de sus precios.

SMA Europe considera que puede contribuir positivamente a los complicados aspectos vinculados a su precio y reembolso, participando en ellos.

Actualmente, la participación insuficiente de la comunidad en los aspectos vinculados a sus precios, combinada con sus precios altos de partida, ha provocado retrasos no deseados en el acceso a los mismos, y un acceso limitado a tratamiento en mercados europeos clave. Esto ha conllevado una pérdida de apoyo de la comunidad hacia nuevas iniciativas de tratamientos. Si los representantes de los pacientes pudieran trabajar más estrechamente con todas las partes interesadas, se evitarían situaciones negativas y se ayudaría a conseguir el objetivo final de acceso a fármacos para los pacientes que los necesitan.

   

 

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