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El ensayo clínico de Fase 1 del AVXS-101 en AME tipo 2 completa su reclutamiento de pacientes

Noticia publicada en SMA NEWS TODAY smanewstoday.com
Traducción al castellano realizada por FundAME.

Madrid, 5 de diciembre de 2018



Se ha completado el reclutamiento de pacientes para el ensayo clínico de fase 1 de AveXis para evaluar su gen AVXS-101 como terapia candidata para pacientes afectados de Atrofia muscular espinal (AME) tipo 2.

“Estamos muy satisfechos de que el ensayo STRONG haya completado su reclutamiento de pacientes y esperamos poder anunciar datos de este ensayo durante marzo de 2019”, comentó el doctor David Lennon, presidente de la compañía, en una respuesta a un email de SMA News Today.

El ensayo, llamado STRONG (NCT03381729), evaluará la seguridad y tolerabilidad de una única inyección intratecal (en el canal espinal) en 27 pacientes de hasta 60 meses (5 años) de edad, con capacidad para sentarse, pero no de ponerse en pie ni andar.

La evaluación de la dosis más alta (1,2X10^14Vg) dependerá de la seguridad de la dosis más baja (6,0 X 10 ^13Vg), probada inicialmente en 3 pacientes. Los pacientes se dividirán en dos grupos: aquellos mayores y aquellos menores de dos años en el momento de la administración. La eficacia se medirá tras 12 meses de seguimiento.

El AVXS-101 está diseñado para proporcionar una copia funcional del gen SMN1 a células que controlan las contracciones musculares, llamadas moto-neuronas. El gen SMN1 se encuentra defectuoso en los pacientes con AME, y produce niveles bajos de la proteína SMN funcional y, consecuentemente, a la pérdida de neuronas motoras, debilidad muscular y atrofia muscular.

Todos los pacientes del ensayo STRONG tienen una deleción en el exón 7 del gen SMN1 en las dos copias o alelos. Los exones son trozos de ADN que contienen información para generar proteínas. Esos pacientes disponen de tres copias del gen SMN2, que produce un versión más corta e inestable de la proteína SMN.

El AVXS-101 administrado de forma intravenosa (IV) está ahora en fase de revisión para su aprobación en los Estados Unidos y Europa en niños menores de 9 meses que tienen AME tipo 1. En Japón ha comenzado un periodo de revisión previa a la solicitud. La decisión final sobre la aprobación del AVXS-101 se espera para mediados de 2019.

Recientemente adquirido por Novartis, AVXis ha estado trabajando para asegurar un suministro adecuado de AVXS-101 a los pacientes en el caso de que sea aprobado por la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos (FDA de sus siglas en inglés), según comentó Lennon.

Las solicitud actual, está basada fundamentalmente  en el ensayo aleatorio de fase 1, abierto y de dosificiación escalonada START (NCT02122952), que evalúa la seguridad, tolerabilidad, efectividad de dos dosis intravenosas del AVXS-101 en bebés de 15 meses con AME tipo 1, el tipo más grave y común de esta enfermedad.

“En comparación con la historia natural de los afectados por AME, el AVXS-101 proporcionó una mejoría en la adquisición de hitos motores, un beneficio impresionan en cuanto a la supervivencia y un efecto que perdura de cuatro años, en pacientes con AME tipo uno.”, afirma Lennon.

Los resultados iniciales del ensayo en fase tres en marcha STR1VE (NCT03306277) en niños menores de 6 meses mostraron mejoras en la habilidad motora, así como ausencia de necesidad de soporte respiratorio y nutricional.

Aunque no han formado parte de estas solicitudes de aprobación, los niños mayores de 3 años con AME tipo 2, como los del ensayo STRONG y también aquellos con AME tipo 3, dichas solicitudes se presentarán en un futuro. “En base a los resultados clínicos actuales del AVXS-101 en AME tipo 1, esperamos que la administración del AVXS-101 suministrado por vía intratecal (IT) también muestre un beneficio positivo en otros subtipos de AME”, comenta Lennon.

Además de proporcionar información sobre los potenciales beneficios de del AVXS-101 en la AME tipo 2, STRONG también ayudará a definir los siguientes pasos del programa AVEXis “A causa de que es nuestro primer estudio para la formulación IT del AVXS-101, los datos del STRONG también ayudarán a determinar el diseño final de nuestro ensayo planificado en niños de hasta 18 años con AME tipos 1, 2 y 3”, dice Lennon.

Este ensayo, llamado REACH, se planifica que comience  en 2019 e incluirá pacientes no elegibles para otros estudios de la compañía.

   

 

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