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La compañía Scholar Rock anuncia una opinión positiva de la Agencia Europea del Medicamento sobre la designación de fármaco huérfano para el SRK-015.

El día de ayer, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una opinión positiva en la que recomienda el SRK-015 (anticuerpo monoclonal anti-promiostatina humano) para su designación como medicamento huérfano para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME).

El SRK-015 es un inhibidor selectivo de la activación de la miostatina y es un producto en investigación candidato para el tratamiento de pacientes con AME. Según Scholar Rock, el SRK-015 tiene el potencial de ser la primera terapia dirigida a los músculos para mejorar la función muscular en pacientes con AME.

La designación de productos medicinales huérfanos por parte de la Comisión Europea está disponible para las compañías que desarrollan productos destinados a tratar una afección potencialmente mortal o debilitante crónica que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE y tiene el potencial de un beneficio significativo. Esta designación podría permitir una serie de incentivos, incluida la asistencia de protocolo, el acceso al procedimiento de autorización centralizado, la reducción de las tarifas reglamentarias y un período de 10 años de exclusividad de comercialización en la UE después de la aprobación del producto.

El SRK-015 Es un inhibidor selectivo de la activación de la miostatina. La miostatina, un miembro de la superfamilia de factores de crecimiento TGF-beta, se expresa principalmente por las células musculares esqueléticas y la ausencia de su gen se asocia con un aumento de la masa muscular y la fuerza en múltiples especies animales. Scholar Rock cree que la inhibición de la activación de la miostatina con el SRK-015 puede promover un aumento clínicamente significativo en la masa muscular y de la fuerza.

La efectividad y seguridad de SRK-015 no se han establecido todavía. Actualmente se está desarrollando un ensayo clínico de Fase 1 en voluntarios sanos y esperan iniciar una Fase 2 en el primer trimestre del 2019.

Fuente originaria de la noticia resumida por FundAME: http://www.scholarrock.com/

   

 

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