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Novartis anuncia la revisión de prioridad para AVXS-101 por parte de la FDA y Scholar Rock anuncia una opinión positiva de la EMA sobre la designación de fármaco huérfano para el SRK-015.

Novartis anuncia la revisión de prioridad y aceptación de presentación de la FDA para AVXS-101:

Novartis anunció en el día de ayer que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para AVXS-101 y se le ha otorgado una Revisión de Prioridad. Esta decisión aceleraría el proceso de evaluación del fármaco y su futura aprobación. La designación de revisión prioritaria significa que el objetivo de la FDA es tomar acción en una solicitud dentro de los seis meses, en comparación con los 10 meses de la revisión estándar, con una acción reglamentaria prevista para mayo de 2019.

AVXS-101 es la terapia de reemplazo génico de Novartis, actualmente en investigación para el tratamiento de la atrofia muscular espinal tipo 1 que desde ahora pasará a llamarse ZOLGENSMA®. Está diseñado para abordar la causa genética de la AME Tipo 1. ZOLGENSMA® funciona al reemplazar el gen SMN1 faltante o defectuoso con una copia funcional que produce la proteína SMN, mejorando así la función y la supervivencia de las neuronas motoras.

Esta designación por parte de la FDA es para la administración intravenosa (IV). La administración intravenosa, consiste en una única administración, sin necesidad de repetir dosis.

Estas aplicaciones regulatorias se basan principalmente en datos del ensayo START. En este ensayo 15 pacientes con AME tipo 1 tratados con ZOLGENSMA® siguen vivos y sin necesidad de ventilación permanente a los 24 meses. El 92% (11/12) de los pacientes que recibieron la dosis terapéutica propuesta de ZOLGENSMA® logran mantenerse sentados sin asistencia durante ≥5 segundos, un hito nunca alcanzado en la historia natural de la AME tipo 1. La historia natural indica que más del 90 % de los pacientes no tratados con AME tipo 1, fallecerán o necesitarán ventilación permanente a los 24 meses de edad.

En Europa, donde ZOLGENSMA® tiene la designación PRIME (PRIority Medicines: medicinas prioritarias), se espera una decisión de los reguladores sobre la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a mediados de 2019.

Actualmente, se está estudiando además otro enfoque para el tratamiento con ZOLGENSMA®: el de aplicar el tratamiento directamente en el líquido cefalorraquídeo mediante una inyección intratecal. La administración intratecal de la terapia génica se ha mostrado prometedora para reducir la cantidad de medicamento requerido para pacientes más grandes y de más edad. Esto podría eventualmente hacer que el tratamiento sea accesible para una población más amplia. La administración de intratecal de la terapia génica se está probando actualmente en ensayos clínicos.

Fuente originaria de la noticia resumida por FundAME: www.curesma.org

   

 

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