FundAME

Roche anuncia nuevos datos sobre el Risdiplam para la Atrofia Muscular Espinal (AME) en el Congreso World Muscle Society

Traducción al castellano del comunicado original realizada por FundAME.




Basilea, 03 de octubre de 2018

Los hallazgos preliminares de la Parte 1 del estudio FIREFISH muestran que los bebés con AME Tipo 1 están cumpliendo con los hitos del desarrollo, incluyendo sentarse sin apoyo.
Los datos preliminares de la Parte 1 del estudio SUNFISH muestran mejoras en la función motora en personas con AME Tipo 2 y con AME tipo 3.
No hay hallazgos de seguridad relacionados con el medicamento que lleven a la retirada en los ensayos de risdiplam hasta la fecha.


Roche anunció hoy los datos clínicos provisionales de la primera parte en la cual se evaluaban diferentes dosis de los estudios pivotales FIREFISH y SUNFISH que investigan el risdiplam (RG7916) en la AME. En el estudio FIREFISH en AME Tipo 1, seis de los 14 bebés (43%) pudieron sentarse (con o sin apoyo), incluidos tres (21%) que lograron sentarse de manera estable sin asistencia después de ocho meses de tratamiento. Además, cuatro bebés (29%) demostraron girar hacia un lado; siete (50%) lograron patear y seis (43%) lograron un control vertical de la cabeza. Estos hitos se evaluaron de acuerdo con el Módulo 2 del Examen Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE) y constituyen puntos finales secundarios clave en la parte confirmatoria de FIREFISH.

Los datos se presentaron en el 23º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society en Mendoza, Argentina. Roche está liderando el desarrollo clínico de risdiplam, un modificador de empalme SMN2 oral, como parte de una colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics.

“Estamos muy animados por estos datos que muestran que los bebés tratados con risdiplam sobreviven y logran hitos de desarrollo más allá de la historia natural de esta enfermedad devastadora ", dijo Sandra Horning, MD, Directora Médica de Roche y Directora de Desarrollo de Producto Global. "Las terapias de la AME que producen un aumento sostenido de la proteína SMN tanto en el SNC como en la periferia pueden proporcionar beneficios integrales para las personas diagnosticadas con AME. Esperamos compartir datos adicionales sobre el risdiplam a medida que avanza el programa clínico".

Los análisis actualizados de la Prueba Infantil de Trastornos Neuromusculares del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP-INTEND), una escala desarrollada para evaluar la función motora en bebés con AME Tipo 1, demostraron que ocho de los 14 niños en FIREFISH (57%) lograron una puntuación 40 o más en su visita de los ocho meses. Típicamente, un bebé con AME Tipo 1 no demuestra ninguna mejora motora, pudiendo disminuir durante este período de tiempo. Las puntuaciones medias de CHOP-INTEND aumentaron con el tiempo (37.5 a los 6 meses [n = 20] en comparación con 41.5 a los ocho meses [n = 14]). La mediana de edad en la primera dosis de FIREFISH fue de 6,7 meses y la duración media del tratamiento fue de 9,5 meses. Diecinueve de los 21 bebés inscritos (90%) siguen con vida y dos han descontinuado debido a la progresión fatal de su enfermedad. Tres pacientes tienen ahora más de 24 meses de edad. Desde el inicio del estudio, ningún niño ha requerido de traqueostomía o ventilación permanente, y ningún infante ha perdido la capacidad de tragar. Los eventos adversos más comunes fueron fiebre (pirexia; 52,4%), diarrea (26,8%), infecciones del tracto respiratorio superior (19%), infecciones del oído (14,3%), neumonía (14,3%), estreñimiento (14,3%), vómitos (14,3%), tos (14,3%) e inflamación del tracto respiratorio superior (14,3%).

Después de 12 meses, en la parte 1 del estudio SUNFISH en los AMEs tipo 2 y 3, la mediana de la proteína SMN medida en sangre aumentó más de 2 veces. Se incluyó una población muy amplia de pacientes con edades comprendidas entre los 2 y los 24 años, con un estado funcional desde débil no ambulante a fuerte ambulante y con diversos grados de escoliosis desde ninguno a grave. Veintiún pacientes recibieron inicialmente dosis más bajas del risdiplam durante al menos 12 semanas. Los pacientes tratados con risdiplam durante al menos un año (n = 30), mostraron desde el inicio una mejora de 3.1 puntos, tanto en la medida de la función motora (MFM) como en una escala utilizada para evaluar la función motora en enfermedades neuromusculares. La MFM constituye el punto final primario en la parte confirmatoria de SUNFISH.

Después de un año, sesenta y tres por ciento de los pacientes experimentaron una mejoría en la MFM con respecto a la línea de base de tres puntos o más. Estas mejoras se observaron tanto en pacientes menores de 12 años (76%; n = 17) como en mayores de 12 años (46%; n = 13). Al considerar a los pacientes que experimentaron alguna mejora en comparación con el inicio, los porcentajes fueron 70% en general, 76% para el grupo de edad más joven y 62% para los pacientes mayores. Los eventos adversos graves que ocurrieron en dos o más de los 51 pacientes expuestos al risdiplam fueron náuseas (4%), infección del tracto respiratorio superior (4%) y vómitos (4%). Hasta la fecha, no se han encontrado resultados de seguridad relacionados con los medicamentos que conduzcan al retiro de cualquier estudio.

El seguimiento está en curso para las partes confirmatorias de la Parte 2 de los estudios FIREFISH y SUNFISH.

Sobre el risdiplam

El RISDIPLAM es un modificador del empalme genético del SMN2 que se administra diariamente vía oral o mediante sonda gástrica, y se distribuye ampliamente en todo el cuerpo. EL RISDIPLAM ha sido diseñado para ayudar al gen SMN2 a producir más proteína SMN en afectados de AME con reducida producción de la proteína SMN. RISDIPLAM es una molécula en investigación que se está desarrollando en colaboración con PTC Therapeutics y SMA Foundation.

El Risdiplam se está evaluando actualmente en tres ensayos multicéntricos en personas con AME:

FIREFISH: un ensayo abierto en bebés de 1 a 7 meses con AME tipo 1.

SUNFISH: un ensayo doble ciego controlado con placebo en niños y adultos jóvenes (de 2 a 25 años de edad) con AME tipo 2 y 3.

JEWELFISH: un ensayo exploratorio de etiqueta abierta en personas de 12 a 60 años con AME tipo 2 o 3 que hayan sido tratadas previamente con terapia dirigida al SMN como parte de un estudio clínico.

Un nuevo ensayo, RAINBOWFISH en AME pre-sintomática, se iniciará a principios de 2019.

Sobre FIREFISH

FIREFISH es un ensayo clínico pivotal de dos partes, abierto, en bebés con AME Tipo 1. La parte 1 fue un estudio de dosis escalonada en 21 bebés. El objetivo principal de la Parte 1 fue evaluar el perfil de seguridad del risdiplam en bebés y determinar la dosis para la Parte 2. La Parte 2 es un estudio pivotal de un solo brazo de risdiplam en aproximadamente 40 bebés con AME Tipo 1 durante 24 meses, seguido de una extensión de etiqueta abierta. El objetivo principal de la Parte 2 es evaluar la eficacia medida por la proporción de lactantes con sedestación sin apoyo después de 12 meses de tratamiento, según lo evaluado en la Escala de Motricidad de Bayley de Desarrollo de Bebés y Niños Pequeños (Tercera edición, BSID-III) (definida como estar sentado sin soporte durante 5 segundos).

Sobre SUNFISH

SUNFISH es un ensayo clínico pivotal doble ciego, controlado con placebo, en niños y adultos jóvenes (2-25 años) con AME Tipo 2 y 3. La Parte 1 determinó la dosis para la Parte 2 confirmatoria y el reclutamiento en la Parte 2 se completó en septiembre de 2018.




Texto original en https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-10-03.htm

   

 

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