FundAME

Programa de desarrollo clínico AVXS-101 (desde septiembre de 2018)

En respuesta a la solicitud de SMA Europe, AveXis envía una actualización de los programas de desarrollo clínico en curso.

A continuación el comunicado: (Traducción al castellano ofrecida por FundAME)

26 de septiembre de 2018

Estimada comunidad AME,

AveXis, ahora una compañía de Novartis, está investigando una terapia de reemplazo de genes para el tratamiento de la AME con el objetivo de abordar la causa de la AME mediante la sustitución funcional del gen SMN1 perdido o defectuoso.

Recientemente AveXis inició en Europa un estudio de fase 3, llamado STR1VE-EU, que evaluará la seguridad y eficacia de una sola inyección intravenosa de AVXS-101 en aproximadamente 30 pacientes con AME tipo 1. Este es un ensayo internacional que abarca 16 centros en ocho países: Italia, Reino Unido, Francia, España, los Países Bajos, Suecia, Bélgica y Alemania. Los pacientes incluidos en el estudio deben tener menos de seis meses y tener una o dos copias del gen de respaldo SMN, conocido como el gen SMN2. Los centros en el Reino Unido e Italia están reclutando pacientes. Se puede encontrar más información sobre el ensayo y los criterios de elegibilidad en www.studysmanow.com. Esperamos informar los datos de STR1VE-EU en un futuro congreso médico.

Consulte la tabla anexada a continuación para obtener información sobre el programa de desarrollo clínico completo.

Para obtener más información sobre nuestros ensayos, consulte los listados en ClinicalTrials.gov. Si tiene alguna pregunta sobre el programa de desarrollo clínico, contáctenos en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo..

Atentamente,

El equipo AveXis

   

 

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