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COMUNICADO DE ROCHE A LA COMUNIDAD AME SOBRE SUS ENSAYOS EN CURSO

Laboratorios Roche actualiza a la comunidad AME sobre los ensayos en curso con la molécula RISDIPLAM, anteriormente conocida como RG7916.  El RISDIPLAM es un modificador del empalme genético del SMN2 que se administra oralmente y ha sido diseñado para ayudar al gen SMN2 a producir más proteína SMN.

La primera parte de los ensayos FIREFISH (AME tipo I) y SUNFISH  (AME tipo II y III) ha permitido establecer la dosis más adecuada del RISDIPLAM para cada grupo, mostrando además, que es bien tolerado y que los pacientes logran mejoras en los ítems motores. La segunda parte de ambos ensayos está actualmente en desarrollo y tiene como objetivo valorar la eficacia y seguridad del RISDIPLAM.

El ensayo JEWELFISH está actualmente en marcha en afectados entre los 12 y 60 años que han recibido previamente otra terapia con el SMN2 como diana terapéutica como parte de un ensayo clínico.  La compañía espera poder ampliar los criterios de inclusión de JEWELFISH, pendientes actualmente de la aprobación de las Autoridades Sanitarias y Comités Éticos.

Roche anuncia además un nuevo estudio: RAINBOWFISH. Este estudio valorará RISDIPLAM  en bebés presintomáticos.
 
A continuación el comunicado:

Traducción ofrecida por FundAME
    
5 de Julio de 2018




Estimados miembros de la comunidad AME,

Estamos encantados de compartir con ustedes la última actualización del programa RG7916, tal y como se nos ha solicitado. Dicho programa ha alcanzado un nuevo número de hitos.

Nos gustaría mostrar nuestro agradecimiento a los participantes en el estudio y sus familias por el increíble compromiso en los progresos en la investigación de la AME. Reconocemos el tremendo apoyo y colaboración de las organizaciones de pacientes en todo el mundo. Con nuestro consorcio, podemos continuar con los progresos de RISDIPLAM como potencial opción terapéutica para los afectados de AME.

La RG7916 pasará a denominarse RISDIPLAM a partir de ahora en nuestras comunicaciones y tras la presente actualización. En el encuentro anual de investigadores de Cure SMA en Dallas, Texas, se han compartido los progresos del programa RISDIPLAM. Pueden leer sobre ellos en este documento.

Igualmente estamos encantados de presentarles un nuevo ensayo, denominado RAINBOWFISH y que valorará RISDIPLAM  en bebés presintomáticos. Proximamente proporcionaremos más detalles.

El RISDIPLAM es un modificador del empalme genético del SMN2 que se administra diariamente vía oral o mediante sonda gástrica, y se distribuye ampliamente en todo el cuerpo. EL RISDIPLAM ha sido diseñado para ayudar al gen SMN2 a producir más proteína SMN en afectados de AME con reducida producción de la proteína SMN. RISDIPLAM es una molécula en investigación que se está desarrollando en colaboración con PTC Therapeutics y SMA Foundation.


Actualización del programa FIREFISH


¿Qué es FIREFISH?


FIREFISH es un ensayo de dos partes, para bebes de entre 1 y los 7 meses afectados de AME tipo 1. Es un ensayo de etiqueta abierta, lo que significa que todos los bebés recibirán RISDIPLAM y no habrá placebo. El objetivo de la Parte 1 fue la valoración de la seguridad y concentración del RISDIPLAM en el plasma con diferentes niveles de dosificación.


¿Qué mostró el FIREFISH?


Los resultados preliminares la Parte 1 del ensayo FIREFISH  se compartieron en la conferencia anual de investigadores de Cure SMA. La Parte 1 de FIREFISH incluyó a 21 bebés. La edad media en la que recibieron la primera dosis de RISDIPLAM fue de 6.7 meses y algunos bebés han estado recibiendo RISDIPLAM durante más de un año. RISDIPLAM ha sido bien tolerado en todos los niveles de dosificación y ningún bebé se salió del ensayo debido a los efectos secundarios causados por RISDIPLAM, aunque dos bebés fallecieron debido a causas relacionadas con la AME. Los efectos secundarios más comunes estuvieron relacionados con la causa subyacente de la AME y fueron fiebre, diarrea, infecciones en el pecho y vómitos.

Los resultados preliminares de la Parte 1 del FIREFISH mostraron un incremento de la proteína SMN y un desarrollo de los hitos motores en comparación con el comienzo del ensayo. La cantidad de proteína SMN en sangre se incrementó aproximadamente 3.2 veces de media en comparación con los niveles al comienzo del ensayo. La escala CHOP – INTEND  se usó para la medida del desarrollo de los hitos motores, que en función del bebé puede significar mejoras en el control cefálico o en el movimiento de brazos o piernas. Los hallazgos de la Parte 1 mostraron un incremento medio de 5.5 puntos (en base a los 20 bebés) a las 8 semanas de tratamiento, y de 12.5 puntos (en base a 16 bebés) a las 17 semanas de tratamiento. Un incremento de 4 o más puntos, en comparación con el inicio del ensayo, se produjo en el 75% de los bebé a las 8 semanas (en base a los 20 bebés) y en el 94% de los bebés a las 17 semanas (en base a los 16 bebés). Ningún bebé ha perdido la capacidad de tragar, ha necesitado traqueostomía o ventilación permanente.

Próximos pasos de FIREFISH

Se ha completado la Parte 1. La información de la Parte 1 nos permite confirmar la dosificación de RISDIPLAM para investigar en la Parte 2, en la que se valorará la seguridad y eficacia de RISDIPLAM. Los participantes de la Parte 1 están recibiendo RISDIPLAM y están aún reclutados en FIREFISH como parte de la extensión de la fase abierta del ensayo.


La Parte 2 está en marcha y valorará la seguridad y eficacia de RISDIPLAM, incluyendo a 40 bebés adicionales de entre 1 y 7 meses de edad. Los principales análisis sobre eficacia y seguridad de RISDIPLAM se harán después de que todos los bebés hayan completado un año de tratamiento, y la eficacia se determinará por el número de bebés que puedan sentarse, sin asistencia, tras un año de tratamiento.


Actualización del ensayo SUNFISH

¿Qué es SUNFISH?

SUNFISH es un ensayo de dos partes que valora RISDIPLAM en afectados de AME 2 y 3 de entre 2 y 25 años. El objetivo de la Parte 1 fue valorar el perfil de seguridad y la concentración de RISIDIPLAM  en diferentes niveles de dosificación, así como valorar la concentración de proteína SMN en sangre en el grupo. Los participantes recibieron aleatoriamente RISDIPLAM (2 pacientes de cada 3) o placebo (1 paciente de cada 3).


¿Qué mostró SUNFISH?


La Parte 1 se completó tras reclutar a 51 participantes. Los participantes de la Parte 1 de SUNFISH  continúan recibiendo RISDIPLAM y están todavía reclutados en el ensayo SUNFISH como parte de la fase de extensión abierta.


Algunos de los participantes han estado recibiendo RISDIPLAM durante más de un año y, hasta la fecha, RISDIPLAM ha sido bien tolerado en todos los niveles de dosificación. Los efectos secundarios han sido mayormente suaves y se han resuelto subyacentes a la AME. Los efectos secundarios más comunes fueron fiebre. Ninguno ha abandonado el estudio debido a efectos secundarios causados por RISDIPLAM.


La cantidad de proteína SMN medida en sangre, se duplicó de media en comparación con los niveles al comienzo del estudio.


Próximos pasos en SUNFISH

La información de la Parte 1 nos ha permitido confirmar el nivel de dosificacion de RISDIPLAM a investigar en la Parte 2. En la Parte 2 se valorará la eficacia y seguridad de RISDIPLAM. El reclutamiento para la Parte 2 del ensayo SUNFISH está casi completo e incluirá 168 pacientes aproximadamente. Los principales análisis de seguridad y eficacia del RISIPLAM tendrán lugar cuando todos los pacientes hayan recibido un año de tratamiento.


Actualización del ensayo JEWELFISH


¿Qué es JEWELFISH?

JEWELFISH es un ensayo de investigación sobre la seguridad de RISDIPLAM en afectados de AME tipo 2 y 3, entre los 12 y los 60 años y que previamente han formado parte en otro ensayo clínico con el SMN2 como diana terapéutica.


¿Qué mostró el JEWELFISH?


La información de los primeros 10 pacientes está disponible, y muestra que  RISDIPLAM ha sido bien tolerado. Los efectos secundarios han sido suaves y los más comunes han sido la nasofaringitis (como resfriado), fiebre y dolor de cabeza. Ninguno ha abandonado el ensayo debido a los efectos secundarios causados por RISDIPLAM.  Los niveles de proteína SMN se han duplicado de media tras la administración del RISDIPLAM en comparación con los niveles previos antes del comienzo. Las observaciones de seguridad y los incrementos de los niveles de proteína SMN en el ensayo JEWELFISH son similares a los del ensayo SUNFISH.


Próximos pasos en JEWELFISH


El ensayo JEWELFISH está actualmente en marcha en afectados de entre 12 y 60 años que han recibido previamente una terapia con el SMN2 como diana terapéutica como parte de un ensayo clínico. Ampliaremos los criterios de inclusión y el incremento del número de participantes en el JEWELFISH  para incluir a aquellos que:


Han recibido nusinersen como parte de los cuidos médicos regulares de la AME.
Tienen AME tipo 1.
Tienen 6 ó más meses de edad.


Más planes en el ensayo JEWELFISH para incluir afectados elegibles que está actualmente en el ensayo OLEOS (ensayo de largo plazo para el estudio de la eficacia y seguridad de la Olesoxime).

Estas actualizaciones de JEWELFISH estarán sujetas a la aprobación de las Autoridades Sanitarias y Comités Éticos.

Pueden leer más sobre estos ensayos en www.clinicaltrials.gov,  www.clinicaltrials.register.eu, and www.roche-sma-clinicaltrials.com

Nuestro camino en el desarrollo de tratamientos efectivos para afectados por AME sigue estando inspirado por ustedes. Trabajamos con urgencia, cuidado, y en colaboración con la comunidad AME para avanzar en nuestros ensayos clínicos.

Ansiamos ofrecerles más actualizaciones del programa RISDIPLAM.

Saludos cordiales,





Dra. Sangeeta Jethwa, en nombre del equipo Roche SMA

Head, Patient Partnership, Rare Diseases.
 

   

 

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