BIOGEN PUBLICA NUEVOS DATOS SOBRE NUSINERSEN - FundAME
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BIOGEN PUBLICA NUEVOS DATOS SOBRE NUSINERSEN

Parte del comunicado de Biogen publicado en la web de CURE SMA el 22 de Mayo
Traducción ofrecida por FundAME
 

Nuevos estudios presentan los beneficios de Spinraza  en pacientes, tanto adultos como niños

En la reunión anual de la Academia Americana de Neurología el mes pasado y en la Conferencia Clínica de la Asociación de Distrofia Muscular en Marzo, Biogen presentó nuevos estudios que subrayan los beneficios que Spinraza® (nusinersen) ofrece para niños y adultos con AME. En general el estudio mostró que los beneficios de Spinraza se continúan en el tiempo, tanto en pacientes pre sintomáticos como en pacientes diagnosticados más tarde.

Datos a largo plazo para AME de inicio infantil: Los resultados provisionales del estudio abierto SHINE, al día 30 de Junio de 2017, muestra los beneficios a largo plazo de Spinraza en 89 niños con AME e incluye mejoras en la función motora y aumento en la posibilidad de supervivencia. Es más, los participantes de SHINE han experimentado beneficios independientemente de haber iniciado el tratamiento antes o después. El estudio confirma que aquellos pacientes que iniciaron el tratamiento antes, han visto mayores avances.

Datos acerca del impacto de Spinraza en pacientes  con AME de inicio tardío: Un análisis del ensayo clínico demostró que una vez siendo tratados con Spinraza, un paciente con AME tipo 2 y 13 pacientes con AME tipo 3, que tenían entre 2 y 15 años cuando empezaron el estudio, son capaces de andar durante más tiempo, de manera más estable y cansándose menos. También se demostró que los beneficios de Spinraza continúan en el tiempo incluso en pacientes que empezaron el tratamiento más tarde.

Resultados en niños pre sintomáticos: Los resultados provisionales del estudio abierto NURTURE mostró que los 25 niños pre sintomáticos tratados con Spinraza están vivos, no requieren ventilación permanente, y han mejorado la función motora a día 5 de Julio de 2017, lo contrario a lo esperado si lo comparamos con el desarrollo natural de la enfermedad.  Los beneficios también han continuado y el 100% de los participantes en NURTURE han alcanzado la meta de sentarse sin apoyo, algo nunca visto en AME tipo 1.

Más datos en adultos jóvenes: En un subgrupo de 5 pacientes del estudio CS2/CS12 de entre 17 y 19 años en el momento de su última visita, cuatro de los cuales tienen AME tipo 3 y uno AME tipo 2, se ha demostrado que con Spinraza han estabilizado e incluso mejorado ligeramente su función motora y calidad de vida.  Estos resultados se observaron durante dos años de tratamiento e incluso más tiempo, con estabilidad y beneficios motores mejorados y mantenidos.


Acerca de nuestro objetivo y prioridad con Spinraza y futuras terapias para AME

Biogen está creando diferentes modalidades de tratamiento, incluyendo Spinraza, terapia génica, y nuevos oligonucleótidos antisentidos (ASOs) a través de estudios y colaboraciones:


Mecanismos de administración: Estamos examinando mecanismos para mejorar y hacer más fácil la administración intratecal de Spinraza, especialmente para pacientes con columnas complicadas. Tenemos investigaciones en curso y estamos explorando posibles colaboraciones de investigación.


Terapia Génica: A través de nuestra colaboración con la Universidad de Pensylvania, hemos conseguido buenos progresos en poco tiempo con este posible nuevo tratamiento y con el objetivo de tratar al primer paciente a mediados de 2018.
Colaboración con Ionis: Iniciada en diciembre de 2017 para explorar nuevos ASOs para AME, este programa está haciendo progresos para identificar futuros ASOs


Apreciamos profundamente vuestras contribuciones, y la participación en los diferentes ensayos clínicos, que ayudan a formar el estudio de la comunidad científica y a entender la AME. Esperamos poder compartir novedades acerca de los nuevos y los ya existentes.




Cordiales saludos,

El equipo AME Biogen

Para ir al artículo original, pinchar aquí
 

   

 

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