FundAME

COMUNICADO DE ROCHE A LA COMUNIDAD AME

Traducción ofrecida por FundAME
        

30 de Mayo 2018




Queridos miembros de la comunidad AME,


Queremos comunicaros una actualización acerca de olesoxime, una molécula en investigación para AME.

Desde que nos hicimos con olesoxime de Trophos en 2015, hemos tenido muchas dificultades en el desarrollo de esta molécula para personas con AME. Estas dificultades se concentraban en la fórmula (el líquido en sí usado para la preparación de olesoxime), la dosis más adecuada que se debía administrar y las peticiones de las autoridades sanitarias (FDA y EMA) para realizar un nuevo estudio en fase 3.

Durante los últimos años, las opciones de tratamiento para la AME también han cambiado drásticamente. La aparición de tratamientos efectivos ha subido el listón de lo efectivo que tiene que ser un tratamiento y esto ha tenido un impacto en cómo diseñamos y desarrollamos nuestros estudios clínicos.

Entendemos que la urgencia para encontrar soluciones para la comunidad de AME y siempre hemos intentado sobrellevar las dificultades con olesoxime, con la esperanza de empezar una fase 3 a finales de este año.

En 2016 empezamos el estudio OLEOS, una fase de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo y la efectividad de olesoxime. Tuvimos muchas discusiones con las autoridades sanitarias (FDA y EMA) y expertos en AME trabajaron para mejorar la dosis y la formulación de olesoxime, tratando de diseñar el mejor estudio posible en fase 3 para mostrar la eficacia de olesoxime.

Además, hemos estado analizando regularmente los datos del estudio en desarrollo OLEOS. A pesar de que los datos de los primeros 12 meses de tratamiento con olesoxime fueron esperanzadores, los análisis más recientes, a los 18 meses, que fueron presentados a la Academia de Neurología Americana en Abril de 2018, han mostrado un empeoramiento en la función motora.

Desafortunadamente, a pesar de todos nuestros esfuerzos y nuestro deseo de presentar olesoxime como un medicamento para personas con AME, hemos llegado a la conclusión de que no va a ser posible. Basándonos en todas las pruebas y las complicaciones anteriormente citadas, hemos decidido parar el desarrollo de olesoxime.

Muchos de vosotros estaréis decepcionados por esta noticia, nosotros también lo estamos. Nuestra prioridad absoluta en asegurarnos que aquellas personas que siguen formando parte del estudio OLEOS entiendan lo que esta decisión significa para ellos y que se les proporcionarán opciones de tratamiento adecuados para ellos.

Estamos trabajando con investigadores que nos ayuden a encontrar opciones para aquellos que aun forman parte de OLEOS y compartiremos más detalles en las próximas semanas. EL estudio OLEOS seguirá abierto hasta que todos los participantes actuales tengan una alternativa de tratamiento confirmada.

Nos mantenemos fuertemente comprometidos con la comunidad AME, con el desarrollo de RG7916, nuestro tratamiento oral modificador del empalme SMN2, desarrollado en colaboración con PTC Therapeutics y SMA Foundation. RG7916 sigue en estudio con los ensayos clínicos: SUNFISH, FIREFISH y JEWELFISH. Pueden encontrar más información acerca de RG 7916men www.clinicaltrials.gov (buscar SUNFISH, FIREFISH, JEWELFISH), www.clinicaltrailsregister.eu y en www.roche-sma-clinicaltrials.com

Finalmente y más importante, nos gustaría mencionar la tremenda contribución de las familias que han participado en el estudio clínico de olesoxime y a toda la comunidad AME que nos inspiran diariamente.

Por favor si desean más información pueden contactarme para más detalles en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

Saludos cordiales,




Sangeeta Jethwa

MD. en nombre del equipo Roche SMA

Jefe, Asociación de pacientes, enfermedades raras
 

   

 

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