FundAME

COMUNICADO DE AVEXIS A LA JUNTA DIRECTIVA DE SMA EUROPE

Traducción de FundAME


8 de mayo de 2018


Estimada comunidad AME,

En respuesta a su solicitud de actualización a continuación, encontrará más información sobre el programa de desarrollo clínico en curso.

AveXis, la compañía de terapia genética que desarrolla un nuevo enfoque para tratar la AME conocido como AVXS-101, recientemente trató al primer paciente en un nuevo estudio conocido como SPR1NT. SPR1NT es un estudio multinacional que evaluará AVXS-101 en aproximadamente 44 pacientes de menos de seis semanas de edad con AME de los tipos 1, 2 o 3 que tienen 2, 3 o 4 copias de SMN2 -también conocido como el gen de respaldo de la AME- que aún no hayan mostrado síntomas de la enfermedad, condición conocida como "pre-sintomática".

Al igual que con todos nuestros estudios, la intención de SPR1NT es ampliar nuestra comprensión tanto de la seguridad de AVXS-101, y estudiar cómo puede funcionar AVXS-101 en pacientes con AME. Este estudio es específico para observar pacientes pre sintomáticos y con menos de 6 semanas de vida. Estamos entusiasmados con el progreso que estamos logrando, acercándonos cada vez más a nuestro objetivo de hacer que AVXS-101 esté disponible para los pacientes y sus familias.

Para obtener más información sobre el estudio, visite https://avexis.com/ o consulte el listado en ClinicalTrials.gov. Si tiene alguna pregunta sobre SPR1NT, contáctenos en Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo..


Sinceramente,


El equipo AveXis



SOBRE SPR1NT

RESUMEN: SPR1NT es una prueba multinacional en pacientes pre-sintomáticos con AME de los tipos 1, 2 y 3 que tienen 2, 3 o 4 copias de SMN2 y tienen menos de 6 semanas de edad.

ADMINISTRACIÓN: en SPR1NT, AVXS-101 se administra a través de una infusión intravenosa (también conocida como IV).
QUIEN: SPR1NT inscribirá a aproximadamente 44 pacientes con dos, tres o cuatro copias de SMN2 que tengan menos de seis semanas de edad y sean pre-sintomáticos en el momento de la administración de la terapia génica.




















                                



 

   

 

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