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NOVARTIS ADQUIRIRÁ AVEXIS Y SU TERAPIA GÉNICA PARA LA AME POR 8,7B DE DÓLARES AL CONTADO

Traducción de FundAME

Texto original en SMA NEWS TODAY

Avexis, que está llevando a cabo una serie de ensayos clínicos pivótales probando una terapia génica en bebés y niños con atrofia muscular espinal (AME), anunció planes de ser adquirido por Novartis por 8,7 Billones de Dólares al contado.

La fusión, se completará a mediados del año con la aprobación unánime de las juntas directivas de ambas empresas, dijo AveXis en una rueda de prensa.

Novartis ofrece un precio de adquisición para las acciones de AveXis de  218 dólares por acción, lo que representa  una prima del 88 por ciento sobre el  precio de cierre de la empresa  el 6 de abril.

“El compromiso, el empuje y la experiencia de todo el equipo de AveXis ha creado un valor significante para el accionista, y estamos encantados de que Novartis reconozca ese valor en el potencial de AVEXIS-101,” dijo Sean Nolan, presidente y CEO de AveXis, en la rueda de prensa. “Con un alcance mundial y amplios recursos, la adquisición de Novartis debería agilizar nuestra visión compartida de llevar la terapia génica a la comunidad de pacientes en todo el globo de la forma más segura y tan rápido como sea posible.

Cinco ensayos clínicos- en curso o a punto de comenzar en todo el mundo – están programados para AVXS-101, y se podrá decidir muy probablemente si la terapia génica es realmente un tratamiento “transformador” para el AME de tipo 1-3.

No está del todo claro cómo puede afectar la fusión de estos estudios. Pero ambas empresas han dado pistas fehacientes de que  el apoyo de Novartis  solo puede ayudar en el avance de AVXS-101 así como el de otras terapias génicas de AveXis en sus etapas más tempranas del desarrollo para las enfermedades como la esclerosis  lateral amiotrófica (ELA).

“La adquisición de AveXis ofrece una oportunidad extraordinaria para transformar los cuidados del  AME,”  dijo Vas Narasimhan, CEO de Novartis en una nota de prensa. “Creemos que AVXS-101 podría crear posibilidades de por vida para los niños y familiares que están afectados por esta devastadora condición. Estamos deseando cerrar el  acuerdo con una transición suave para los empleados de AveXis y para darles la bienvenida en Novartis.”

La decisión de AveXis de realizar una serie de ensayos en fase 3 – un paso esencial para pedir la aprobación de la agencia reguladora como la U.S.  Food and Drug Administration y la Agencia Europea del Medicamento  alcanzaron resultados muy prometedores en fase 1 del estudio (NCT02122952) del intravenoso AVXS-101 en 15 niños con Ame tipo 1.

“Lo más notable y lo que consideramos transformador – y francamente todos los expertos en el campo del AME sienten lo mismo- es que tenemos 100% de supervivencia de niños con 13,6 meses, y 100 % de supervivencia en niños de 20 meses”, Sukumar Nagendran, Jefe Médico de AveXis, dijo en una entrevista en febrero en SMA News Today con un enfoque en el desarrollo y potencial de AVXS-101’s.

La terapia es segura y está diseñada para ser un tratamiento de una sola toma con el potencial de prevenir  la degeneración muscular a lo largo de la vida de una persona, dijo Nagendran, hablando para SMA News con el director científico Jefe de AveXis’, Brian Kaspar, en una entrevista.

La mayoría de los niños, especialmente los que han sido tratados en la fase 1 más alta, han demostrado mejoras inauditas, incluyendo la habilidad de sentarse durante 30 segundos o más sin ayuda, de girar, y en algunos casos de andar. Ningún niño de tipo 1 ha conseguido nunca sentarse independientemente, dijo Nagendran.

STR1VE (NCT03306277), un estudio abierto en Fase 3 ahora en curso en los Estados Unidos y captando, es el primero de una serie de ensayos pivotales en proceso de apertura.

Como el estudio en fase 1, está enfocado para tratar a bebes afectados de AME tipo 1 de menos de 6 meses con un gen SMN1 no funcional, y comparar la eficacia y seguridad de la terapia con la historia natural de la enfermedad.

Un estudio casi idéntico, llamado STR1VE-EU (NCT03461289), está programado para reclutar en Mayo en toda Europa a bebes afectados de AME de tipo 1 de menos de 6 meses.

Otro ensayo en fase 3 en niños de hasta 5 años con AME tipo 2, llamado STRONG (NCT03381729), también en curso y reclutando en los Estados Unidos.

Los niños pre-sintomáticos de menos de 6 semanas con la posibilidad de desarrollar AME de tipos 1, 2 o 3, se tratarán con AVXS-101 en el ensayo SPRINT, que se espera abrir a mediados del  2018.

Los pacientes con AME de entre 6 meses y  18 años con esos tipos de enfermedades pueden inscribirse en el ensayo programado REACH, cuyo inicio está previsto a finales del año 2019.

AVXS-101 contiene el gen humano SMN, que es defectuoso en los pacientes con AME, y  que actúa en las neuronas motoras que dependen de este gen para sobrevivir y prosperar.  La empresa analizó los niveles de la proteína SMN producidos por el gen reemplazado nuevo que se repite en modelos animales, y no se han encontrado un descenso o disolución con el tiempo.

Los niños en la fase 1 del ensayo que han sido tratados una vez con AVXS-101 hasta hace 4 años siguen sin dar muestras de perder ningún desarrollo motor, dijo Kaspar en la entrevista de febrero.

Finalmente, AveXis está desarrollando también una terapia génica, AVXS-301, que podría tratar una forma genética de ALS, y otra llamada AVXS-201 para potencialmente tratar el síndrome de Rett.

   

 

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