Resumen del Comunicado de BIOGEN a la Junta Directiva de SMA Europe - FundAME
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Resumen del Comunicado de BIOGEN a la Junta Directiva de SMA Europe

Resumen del Comunicado de BIOGEN a la Junta Directiva de SMA Europe




El pasado 21 de marzo, Biogen envió un comunicado a los miembros de la Junta Directiva de SMA Europe, con el objetivo de informar sobre los resultados provisionales de la Fase 2 de NURTURE, el estudio abierto, en curso, que evalúa la eficacia y seguridad de nusinersen entre bebés pre-sintomáticos con atrofia muscular espinal (AME).

Dichos datos fueron presentados entre el 11 y el 14 de marzo de este año, en la Conferencia clínica de la Muscular Dystrophy Association (MDA), en Virginia, USA.

En el estudio NURTURE, nusinersen se administró a niños de seis semanas o menos (n = 25), que se encontraban en la etapa pre-sintomática, genéticamente diagnosticados con AME y con probabilidades de desarrollar clínicamente AME tipo 1 o 2. En el momento del análisis preliminar, los bebés habían sido evaluado hasta los 25.6 meses. En el momento del análisis, todos los participantes del estudio estaban vivos y experimentaron una mejor función motora, comparativamente con la disminución que se observa en la evolución de la historia natural de los afectados con AME. En general, el estudio mostró que nusinersen fue bien tolerado y no se identificaron nuevos problemas de seguridad.

Biogen también informó que en dicha conferencia se presentaron una serie de casos, sobre adolescentes y adultos jóvenes con AME tipo 2 y 3 quienes en su última visita tenían entre 17 y 19 años. Los participantes demostraron estabilidad o mejoría en la función motora y en la calidad de vida.

En dicho comunicado se presenta, además, una actualización del acceso al tratamiento reembolsado de SPINRAZA (nusinersen) en Europa. Desde la última actualización de enero se evidencian avances significativos en España, Noruega, Hungría y Eslovenia.

A continuación el comunicado original enviado por Biogen a SMA Europe:















































































 

   

 

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