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Actualización del Programa de ROCHE SMA

18 de Marzo de 2018
Actualización del Programa de ROCHE SMA

Estimada comunidad AME,

Estamos encantados de compartir una actualización del programa de Roche para la AME (SMA de sus siglas en Inglés). Tenemos dos moléculas en investigación para los afectados por la AME, la olesoxime y el RG7916. Ambas moléculas se administran oralmente (o mediante G-Tube -tubo gástrico-) y trabajan de manera diferente

RG7916

El RG7916 es un modificador del empalme génico y se está estudiando en tres ensayos clínicos en marcha, el FIREFISH, SUNFISH y JEWELFISH.

El RG7916 se está desarrollando en colaboración con PTC Therapeutics y la SMA Foundation.

Firefish para bebés con AME tipo I – Comienzo de la etapa 2.

El ensayo FIREFISH evalúa en RG7916 en bebés de entre 1 – 7 meses de edad con AME tipo 1. Es un ensayo abierto, todos los bebés recibirán RG 7916 y no hay placebo.

El FIREFISH consta de dos partes: En la Parte 1 se valoró el perfil de seguridad del RG7916 y los diferentes niveles de dosificación y demostró que era seguro y bien tolerado en los niveles de dosificación. En la Parte 1 también se midió la concentración de RG7916 y nivel de proteína SMN en sangre. Este estudio nos ha permitido confirmar la dosis del RG7916 a investigar en la Parte 2. Los participantes en la Parte 1 continúan recibiendo el RG7916 en una fase extensión abierta.

La parte 2 del FIREFISH está en ejecución y valorará la eficacia y seguridad del RG7916 en aproximadamente 40 bebés. La parte 2 del ensayo tiene una duración de dos años, tras los que todos los bebés continuarán recibiendo el RG7916 hasta que esté disponible en su país. En análisis preliminar de la eficacia y seguridad del RG7916 se efectuará cuando todos los pacientes completen 1 año de tratamiento.

El reclutamiento para la Parte 2 del FIREFISH ha comenzado en Bélgica, Francia e Italia. Países y lugares adicionales se abrirán progresivamente tras las aprobaciones de sus Autoridades Sanitarias y Comités Éticos.

Si los datos obtenidos del FIREFISH son positivos podrán ser usados para remitir a las Autoridades Sanitarias y solicitar la aprobación y acceso al RG7916.

Estudios para afectados con AME Tipo 2 y 3.

El SUNFISH es un ensayo clínico para afectados con AME 2 – 3, no deambulantes entre los 2 y 25 años. El SUNFISH es también un ensayo con 2 Partes. La Parte 1 ya se ha completado. En la Parte 2, estamos valorando la seguridad y eficacia del RG7916

FundAME – Fundación Atrofia Muscular Espinal. CIF: G- 99075087 C/ Calle Antonio Miró Valverde no 7. Madrid 28055.
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en afectados de AME tipo 2 y 3. La Parte 2 está en desarrollo en Europa y en países y lugares adicionales se abrirá a lo largo del 2018, tras las aprobaciones de los Comités Éticos y Autoridades Sanitarias. Si los datos obtenidos del SUNFISH son positivos podrán ser usados para remitir a las Autoridades Sanitarias y solicitar la aprobación y acceso al RG7916.

El JEWELFISH es un ensayo exploratorio que valora la seguridad y tolerabilidad del RG7916 en afectados de AME Tipos 2 y 3 que han participado previamente en ensayos con otra molécula dirigida al SMN2. El reclutamiento está en marcha en centros de ensayo en Europa y los Estados Unidos.

El RG7916 ha sido bien tolerado en todos los ensayos hasta la fecha y ningún participante ha dejado el ensayo debido a hallazgos relacionados con la seguridad del medicamento. Compartiremos más información de los ensayos en marcha en la conferencias científicas de los próximos meses.

OLESOXIME

La Olesoxime apoya el funcionamiento de las mitocondrias, las fuentes de energía de las células, contribuyendo de este modo a la continuidad funcional celular.

El ensayo OLEOS es una extensión de ensayo en marcha con pacientes de AME 2 y 3 no deambulantes que tomaron parte en anteriores ensayos con olesoxime. Los pacientes han estado monitorizados durante varios años.

Estamos trabajando en planes para un ensayo en Fase 3 con olesoxime y os actualizaremos con dichos planes en la segunda mitad de 2018.

Pueden encontrar más información y centros de reclutamiento para ensayos tanto para la RG7916 como para olesoxime en www.clinicaltrials.gov (buscar SUNFISH, FIREFISH, JEWELFISH o olesoxime) www.clinicaltrialsregister.es y en www.roche-sma- clinicaltrials.com.

Gracias a los pacientes y familiar que participan en nuestros ensayos clínicos. Gracias también a las Organizaciones de Paciente por su contribución en el avance de la investigación sobre la AME. Con vuestra ayuda, progresamos en nuestros ensayos clínicos en AME con nuestro máximo esfuerzo, velocidad y calidad y esperamos proporcionar más actualizaciones a la comunidad.

Atentamente

Sangeeta Jethwa, MD, en nombre del equipo Roche SMA Directora de Relación con el Paciente, Enfermedades Raras Roche Pharma Investigación y Desarrollo
Centro de Innovación de Roche en Basilea, Suiza

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