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La AEMPS –Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios- aprueba el inicio del ensayo clínico “SUNFISH” en España.

                        
Madrid, 5 de marzo de 2018



El ensayo clínico SUNFISH de Laboratorios Roche valora si el compuesto RG7916 es seguro y eficaz para el tratamiento en pacientes afectados de AME tipos 2/3, ha sido autorizado por la AEMPS para dar comienzo en España tal y como refleja el REec –Registro Español de Estudios Clínicos, www.reec.aemps.es-.

El ensayo en Fase III (equivalente a Parte 2 según el diseño del ensayo realizado por Roche) se llevará a cabo en 4 centros hospitalarios nacionales: Hospital U. La Paz (Madrid), Hospital U. Virgen del Rocío (Sevilla), Hospital U. Vall d´Hebrón y Hospital Sant Joan de Deu (Barcelona).

A nivel mundial está previsto que se recluten un total de 219 pacientes, parte de los cuales serán reclutados en España.

Tal y como se refleja en www.clinicaltrials.gov los pacientes elegibles deberán ser afectados de AME tipos 2 y 3 de edades comprendidas entre los 2 y 25 años. La información de los criterios de inclusión y exclusión se detalla a continuación -resumida y traducida al castellano-, y puede ser consultados en versión original a través del link:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02908685?term=sunfish&rank=1


Ensayo clínico:

Segunda parte del estudio Sunfish (equivalente a Fase III de estudio), para evaluar la seguridad y eficacia del RG7916 un modificador del empalme SMN2, que se administra por vía oral.

Sunfish es un ensayo que se realiza en diferentes hospitales en el que parte de los participantes (2/3) reciben el medicamento y otra parte (1/3) recibirá placebo durante los primeros 12 meses.

Criterios de inclusión:

Para participar en el estudio es necesario tener entre 2 a 25 años con un diagnóstico confirmado de AME 5q autosómico recesivo. Se requiere además, ser un paciente del tipo II o del tipo III sin capacidad actual de marcha, que pueda levantar al menos una mano hasta la boca y que tenga la capacidad de mantenerse sentado en la colchoneta (esterilla) de forma independiente, manteniendo la posición durante 5 segundos y manteniendo el contacto entre las dos manos durante 5 segundos.

Otro criterio de inclusión incluido es, una prueba de embarazo en sangre negativa durante el examen y acuerdo para cumplir con las medidas para evitar el embarazo y restricciones en la donación de esperma.

Criterios de Exclusión:

• Participación concomitante o previa en cualquier estudio de fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 90 días previos a la evaluación, o 5 semividas del medicamento, lo que sea más prolongado.

• Administración concomitante o previa de un oligonucleótido antisentido dirigido al SMN2, modificador del empalme SMN2 o terapia génica, ya sea en un estudio clínico o como parte de la atención médica.

• Antecedente de terapia celular.

• Hospitalización por un evento pulmonar en los últimos 2 meses o planificado al momento de la selección.

• Cirugía para escoliosis o fijación de cadera en el año previo a la selección o planificada dentro de los siguientes 18 meses.

• Enfermedades gastrointestinales, renales, hepáticas, endocrinas o del sistema cardiovascular inestables que el investigador considere clínicamente significativas.

• Presencia de anormalidades electrocardiográficas clínicamente significativas antes de la administración del fármaco o enfermedad cardiovascular que indica un riesgo de seguridad para los participantes según lo determinado por el Investigador.

• Cualquier enfermedad grave dentro de un mes antes del examen de selección o cualquier enfermedad febril dentro de una semana antes del examen y hasta la administración de la primera dosis.

• Tratamiento iniciado recientemente (menos de 6 meses antes de la aleatorización) con salbutamol oral u otro agonista beta 2-adrenérgico tomado por vía oral.

• No se permite el uso previo de cloroquina, hidroxicloroquina, retigabina, vigabatrina o tioridazina.

• Hipersensibilidad comprobada o presunta (por ejemplo, reacción anafiláctica) al RO7034067 o a los componentes de su formulación.

• Historia reciente (menos de un año) de enfermedades oftalmológicas.

• Participantes que requieren ventilación invasiva o traqueostomía.

Los pacientes participantes en el ensayo clínico SUNFISH podrán ser asignados por procedimiento aleatorio al grupo Placebo o bien al grupo Experimental:

Grupo Placebo




Los pacientes asignados a este grupo recibirán placebo 12 meses por vía oral (por boca) o bien a través de tubo naso gástrico o gastrostomía. Tras los 12 meses los participantes recibirán RO7034067 y el tratamiento continuará hasta el mes 24. Después del tratamiento de 24 meses, se les ofrecerá la oportunidad de ingresar a la fase OLE (Open Label Extension).

Grupo Experimental

Los pacientes ingresados en el grupo experimental recibirán RO7034067 por vía oral (por boca) o bien a través de tubo naso gástrico o gastrostomía en la dosis seleccionada en la Parte 1 del ensayo clínico durante 24 meses. Tras este periodo podrán ingresar a la fase OLE (Open Label Extension).


El reclutamiento es inminente y las familias interesadas pueden contactar con:

· Dr. Eduardo Tizzano (Barcelona, Hospital Vall d´Hebrón: +34 (0) 935537369/ Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.)
. Dra. Francina Munell  (Barcelona, Hospital Vall d´Hebrón - Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.
· Dr. Andrés Nascimento (+34  932804000 ext 70438 y 70439, Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.
· Dr. Samuel P Pascual (Madrid, Hospital Universitario La Paz: +34 (0) 91-7277388/ Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.)
· Dr. Marcos Madruga (Sevilla, Hospital Universitario Virgen del Rocío - Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo. )

(Por favor, si está interesado en participar en el ensayo, contacte con el médico de entre los participantes con el que tenga mayor proximidad geográfica o tenga su seguimiento).

Entusiasmados por la oportunidad de acceso a una nueva vía de tratamiento a los pacientes que resulten elegibles en nuestro país, les enviamos nuestros mejores deseos y posibilidad de contacto para cualquier aspecto que deseen consultar o compartir.

FundAME.

   

 

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